Okrelizumab uzyskał pozytywną opinię Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (Committee for Medicinal Products for Human Use – CHMP) Europejskiej Agencji Leków. Terapia jest rekomendowana do stosowania u dorosłych pacjentów z rzutowymi postaciami (RMS) oraz pierwotnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego (PPMS). To pierwszy lek pozytywnie zaopiniowany do leczenia chorych z PPMS. Producentem jest firma Roche.
Szacuje się, że na stwardnienie rozsiane choruje ponad 2,3 mln ludzi na całym świecie, w tym 700 tys. w Europie. W Polsce liczba chorych może sięgać około 45 tys.– każdego roku pojawia się od 1300 do 2100 nowych zachorowań. Stwardnienie rozsiane jest jedną z głównych nieurazowych przyczyn niepełnosprawności wśród młodych dorosłych i często skutkuje ciężkim oraz trwałym inwalidztwem.
Okrelizumab jest pierwszym lekiem, który został pozytywnie zaopiniowany do stosowania w leczeniu PPMS. Pierwotnie postępujące SM jest szczególnie wyniszczającą postacią stwardnienia rozsianego, którą charakteryzuje stopniowe nasilanie objawów, zazwyczaj bez wyraźnych rzutów i okresów remisji. Co więcej, u chorych z PPMS niepełnosprawność narasta dwa razy szybciej niż u osób z rzutowymi postaciami choroby, co oznacza, że pacjenci ci bardzo szybko zmuszeni są do korzystania ze sprzętów wspomagających poruszanie się lub wózka inwalidzkiego oraz nie są w stanie normalnie funkcjonować, np. na rynku pracy. Postać pierwotnie postępująca (ang. primary progressive MS, PPMS) występuje u około 10-15% chorych. Z kolei postać rzutowa cechuje się epizodami nowych lub nasilonych objawów (rzutów) choroby, po których następują okresy całkowitej lub częściowej remisji.
„Pozytywna opinia CHMP dla okrelizumabu to wspaniała wiadomość dla wszystkich europejskich pacjentów z pierwotnie postępującą oraz rzutowymi postaciami stwardnienia rozsianego, którzy są coraz bliżej dostępu do nowej i ważnej opcji terapeutycznej” – powiedziała dr Sandra Horning, Dyrektor Medyczny Roche. – „Jesteśmy bardzo zadowoleni z faktu, że CHMP pozytwynie oceniła kliniczne dowody skutecznosci Orevusa, szczególnie dla osób z pierwotnie postępującą postacią SM, dla których obecnie nie ma żadnego zarejestrowanego leczenia w UE”– dodała.
Decyzja CHMP została podjęta w oparciu o wyniki badań klinicznych. W badaniu fazy III ORATORIO obejmującym pacjentów z PPMS, okrelizumab istotnie spowalniał progresję niesprawności i redukował objawy aktywności choroby w mózgu (zmiany w MRI), w porównaniu z placebo. W badaniach fazy III u pacjentów z RMS – OPERA I i OPERA II-, okrelizumab wykazywał w porównaniu z wysoką dawką interferonu beta-1a większą skuteczność w w hamowaniu aktywności choroby, spowalniając narastanie niesprawności i istotnie redukując zmiany w MRI.
Do najczęściej występujących działań niepożądanych okrelizumabu we wszystkich badaniach fazy III należały reakcje związane z wlewem i zakażenia górnych dróg oddechowych, przeważnie o nasileniu łagodnym lub umiarkowanym.
Biorąc pod uwagę pozytywną opinię CHMP, finalna decyzja Komisji Europejskiej dot. rejestracji leku okrelizumab spodziewana jest w ciągu najbliższych miesiecy. Jej skutkiem będzie dopuszczenie leku do obrotu we wszystkich 28 krajach Unii Europejskiej.
Okrelizumab jest obecnie zarejestrowany w m.in. krajach Ameryki Północnej i Południowej, Izraelu, Ukrainie, Australii i Szwajcarii. Do dziś skorzystało z niego już 20 tys. pacjentów.
Okrelizumab jest humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym oddziałującym na CD20-dodatnie limfocyty B, tj. szczególny rodzaj komórek układu odpornościowego, który ma kluczowy udział
w niszczeniu osłonki mielinowej (izolującej i wzmacniającej komórki nerwowe) i aksonów (komórek nerwowych), co może powodować niesprawność u chorych na SM. Badania przedkliniczne wskazują, że okrelizumab wiąże się z powierzchniowym białkiem CD20, które ulega ekspresji na określonych limfocytach B, ale nie na komórkach macierzystych ani plazmocytach, co sprzyja zachowaniu ważnych funkcji układu odpornościowego.
Okrelizumab jest podawany we wlewie dożylnym co 6 miesięcy. Pierwszą dawkę podaje się w postaci dwóch wlewów po 300 mg w odstępie 2 tygodni. Kolejne dawki podawane są w jednorazowych wlewach po 600 mg.
