W 2018 roku po raz pierwszy pojawił się lek, który można zastosować zarówno w postaci pierwotnie-postępującej, jak i rzutowo-remisyjnej stwardnienia rozsianego. Do tej pory chorzy z tej pierwszej grupy nie mieli żadnego leczenia.
„Jeszcze 10 lat temu stwardnienie rozsiane kojarzyło się z osobą na wózku” – mówiła dr hab. Monika Adamczyk–Sowa, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Śląskiego Uniwersytetu Medycznego oraz prezes elekt Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. – „Dzięki nowym metodom leczenia wielu chorych pracuje i prowadzi aktywne życie. Powszechnie dostępny stał się rezonans magnetyczny, który pozwala dokładniej diagnozować chorobę, niegdyś rozpoznawaną ostatecznie dopiero podczas sekcji. Jednak stwardnienie rozsiane to choroba o wielu twarzach, każdy chory wymaga indywidualnie dobranego leczenia, a części z nich nadal nie udawało się pomóc”.
Jak wyjaśniła, działający na limfocyty B okrelizumab, który u znacznej części pacjentów powstrzymuje postęp choroby, mógłby zmienić życie setek chorych w Polsce. W Europie zarejestrowany został w styczniu 2018. Na razie w ramach badań klinicznych w Polsce ma do niego dostęp 48 osób. Eksperci liczą jednak, że w razie wprowadzenia refundacji mógłby on pomóc 700-800 osobom, w przypadku których inne metody leczenia były nieskuteczne.
„To naprawdę przełomowa terapia: dotychczas ci pacjenci byli skazani na inwalidztwo. Niestety, jeśli doszło do zmian neurodegeneracyjnych, okrelizumab ich nie cofnie” – podkreślała Adamczyk–Sowa.
Koszty terapii (2 dawki okrelizumabu rocznie) to obecnie 120 tysięcy złotych. Według dr Adamczyk–Sowy do leczenia okrelizumabem kwalifikowałoby się około 700 osób. Na razie trwa pisanie programu lekowego dla tego leku, nie wiadomo więc kiedy będzie on dostępny dla pacjentów.
Wyniki raportu pokazującego koszty leczenia SM w Polsce przedstawiła dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Centrum Kształcenia Podyplomowego oraz Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia w Uczelni Łazarskiego. Powołała się na dane Narodowego Funduszu Zdrowia (NFZ) dla lat 2008-2016. Wynika z nich, że w analizowanym okresie średnioroczna liczba pacjentów z SM była stabilna i wynosiła ok. 43 tys. Na terapię pacjentów NFZ wydatkował w 2008 r. 137 mln zł, natomiast w 2016 r. – 400 mln zł. Średnie wydatki na pacjenta wzrosły z 3,5 tys. zł w 2008 r. – do kwoty ponad 9,2 tys. zł w 2016 r. Odsetek pacjentów, dla których NFZ finansował terapię w ramach programów lekowych, wyniósł ok. 43 proc. (10 717 pacjentów) w 2016 r. W 2008 r. NFZ wydatkował na programy lekowe w stwardnieniu rozsianym ok. 74 mln zł, a w 2016 r. – ok. 312 mln zł. Średnia wartość terapii jednego pacjenta wyniosła ok. 28,7 tys. zł.
Gałązka-Sobotka zwrócił uwagę, że na finanse państwa należy patrzeć całościowo. „Większe nakłady na leczenie stwardnienia rozsianego przekładają się w dłuższej perspektywie na niższe wydatki ZUS, związane z rentami i opieką socjalną, nie mówiąc już o znacznie wyższej jakości życia chorych” – powiedziała.
Stwardnienie rozsiane (SM) to jedna z najczęściej występujących przewlekłych chorób neurologicznych. Choć nie wiadomo, co ją inicjuje – to wiemy, że ona jest chorobą autoimmunologiczną. Układ odpornościowy atakuje osłonkę mielinową komórek mózgu i rdzenia (czasem tylko rdzenia). Według szacunków specjalistów dotyka ona 45 tysięcy Polaków. Choroba jest zwykle rozpoznawana wśród ludzi młodych, między 20 a 40 rokiem życia, ale może dotyczyć także dzieci i osób starszych. Postać rzutowo-remisyjna 2 do 3 razy częściej występuje u kobiet, niż u mężczyzn. Co roku w Polsce rozpoznawana jest u 1,3 do 2,1 tys. osób. Z czasem choroba odbiera pacjentom możliwość pełnej i samodzielnej egzystencji.
Istnieje kilka odmiennych postaci klinicznych SM. Najczęstsza, rzutowo-remisyjna, dotyczy 75 proc. pacjentów, u których objawy takie jak zaburzenie kończyn drętwienie czy niedowład pojawiają się okresowo, po czym ustępują – wszystkie dostępne dotychczas leki skierowane były tylko do tej grupy pacjentów. Z czasem postać rzutowo-remisyjna może przejść we wtórnie postępującą. U niektórych osób zmiany postępują cały czas i nie cofają się (postać pierwotnie postępująca). Osobom, u których występuje ta ostatnia postać (około 10 proc) dotychczas nie można było pomóc.
naukawpolsce.pap.pl
