Dzisiaj mają się odbyć negocjacje w sprawie leku na SMA (rdzeniowy zanik mięśni). Chorzy domagają się dostępu do leku nusinersen – pierwszej na świecie skutecznej terapii przeciwko tej rzadkiej chorobie genetycznej. Na refundację leku chorzy i ich rodziny czekają już ponad 15 miesięcy. Polska pozostaje jednym z ostatnich państw europejskich, w których lek nie jest refundowany.
SMA to bardzo rzadka choroba, która występuje raz na 6-7 tys. urodzeń. W Polsce cierpi na nią ok. 800 osób. Chorzy borykają się z niepełnosprawnością ruchową, oddechową, kłopotami z mówieniem. Do niedawna nie istniały skuteczne terapie – jedyną formą leczenia były rehabilitacje. W 2016 r. pierwszy lek – nusinersen został zatwierdzony przez amerykańską agencję FDA, a w maju 2017 r. przez europejską EMA. Od lutego 2017 r. w Polsce funkcjonuje Program Rozszerzonego Dostępu do leku. Na tę chwilę włączonych jest do niego 30 dzieci z SMA typu I.
Pozostałe ponad 700 osób pozostaje bez leczenia. Jak podkreślają eksperci medyczni, nusinersen powinien być stosowany jak najszybciej w leczeniu wszystkich pacjentów z SMA, niezależnie od typu, stopnia zaawansowania choroby.
„Widzimy dużą potrzebę wprowadzenia tego leku” – mówi pytany o ten lek Marcin Czech, wiceminister zdrowia. – „Musimy jednak pamiętać, że mówimy o bardzo kosztownej terapii (jak ujawiniła firma Biogen, producent leku, cena katalogowa w krajach Unii Europejskiej wynosi około 90 000 euro za dawkę. Koszt rocznej terapii będzie się więc kształtował w okolicy 540 000 euro w pierwszym roku i 270 000 euro w kolejnych latach – przyp. red.). Oczekujemy, że producent zaproponuje nam cenę niższą niż średnia dla innych krajów UE”.
Jak dodawał Czech dotychczasowe rozmowy nie przyniosły skutku, ponieważ przedstawiciele firmy nie mieli zgody „centrali” na obniżkę ceny. Dlatego dziś do Polski przyjeżdża jeden z prezesów.
„Liczę, że rozmowa na tym szczeblu przyniesie pozytywne skutki i bardzo szybko będę mógł ogłosić pozytywną decyzję” – podsumowuje Czech.
