„Wprowadzenie tzw. nowych terapii celowanych było kolejnym przełomem w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej (PBL), szczególnie istotnym dla pacjentów z określonymi zaburzeniami genetycznymi, czyli z delecją 17p/mutacją TP53, bo u tych pacjentów immunochemioterapia nie działa. Jest to też bardzo ważne leczenie dla chorych z agresywną lub oporną na leczenie postacią choroby”– podkreśla profesor Iwona Hus z Instytutu Hematoonkologii i Transfuzjologii w Warszawie oraz Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.
Te nowe terapie celowane to leki zarejestrowane w 2014 roku w Unii Europejskiej: ibrutinib (najczęściej dziś stosowany) i idelalisib (rzadziej podawany z powodu powikłań związanych z leczeniem). Nową terapią celowaną jest także wenetoklaks – zarejestrowany początkowo w monoterapii, a w chwili obecnej również w połączeniu z rytuksymabem w leczeniu stosowanym przez czas określony. Leczenie skojarzone pozwala uzyskać u większości chorych głęboką odpowiedź i prowadzi do eliminacji minimalnej choroby resztkowej. Leki w monoterapii są natomiast stosowane w sposób ciągły – aż do progresji lub nietolerancji leczenia.
„Naszym problemem dziś jest to, że polscy pacjenci z PBL niestety nie są odpowiednio zaopiekowani. Występuje wyraźna nierówność w dostępie do leczenia. Pacjenci z delecją 17p/mutacją TP53 mają dostęp do ibrutinibu, a później w razie nawrotu do wenetoklaksu. Natomiast chorzy z krótką odpowiedzią na immunochemioterapię albo z opornością na leczenie – dla nich niestety nie mamy żadnej opcji leczenia wobec braku dostępu do tych nowych cząsteczek – gdyż nie ma na nie refundacji. Wyraźnie widzimy tą lukę jako hematoonkolodzy” – podkreśla prof. Hus.
Pacjenci – nawet ci poddawani immunochemioterapii – mogą w pełni uczestniczyć w życiu. Oczywiście zależy to jeszcze od etapu choroby, od postaci choroby. Leczenie nowymi terapiami celowanymi jest dobrze tolerowane i chorzy mogą prowadzić normalne, aktywne życie, jeżeli tylko lek byłby dla nich dostępny. Rozwiązaniem dla wybranych pacjentów jest dostępność do leczenia w ramach ratunkowego trybu dostępności do leków – jednak procedura jest czasochłonna, a chorzy w szczególności z opornością na leczenie nie mają czasu by czekać na czasochłonne procedury administracyjne.
Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) jest najczęstszą postacią białaczek osób dorosłych. Ryzyko zachorowania zwiększa się z wiekiem. Tylko 10 procent pacjentów z tą postacią białaczki nie przekroczyło 55. roku życia. Rocznie na każde 100 tysięcy osób diagnoza PBL zostanie postawiona ponad 20 chorym powyżej 65 roku życia.
