Na listopadowej liście leków refundowanych znalazł się lek Venclyxto (wenetoklaks) w skojarzeniu z przeciwciałem monoklonalnym w terapii chorych bez i z delecją 17p lub/i mutacją TP53 w ramach programu lekowego „Leczenie chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową wenetoklaksem lub wenetoklaksem w skojarzeniu z rytuksymabem”. „Rozszerzenie programu spowodowało, że cała populacja chorych ma zabezpieczenie” – mówił podczas konferencji Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia odpowiedzialny za politykę lekową. Jak ustaliliśmy z klinicystami nie do końca jest to prawda.
„Jak podkreślają podczas rozmów z pacjentami eksperci nie wszyscy pacjenci z tym typem białaczki mogą przyjmować wenetoklaks. Dla nich wyjściem jest ibrutynib, ale ten w refundacji się nie znalazł. To zaskakująca decyzja, bo resort zdrowia wielokrotnie deklarował, że jego celem jest zabezpieczenie kompleksowe chorych na nowotwory” – odpowiada Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej.
Prof. K. Giannopoulos, jak i konsultant krajowa w dziedzinie hematologii prof. E. Lech-Marańda podkreślali potrzebę posiadania wyboru sposobu leczenia Przewlekłej Białaczki Limfocytowej (PBL) przez klinicystów i komfortu podejmowania decyzji wraz z pacjentem na podstawie najlepszych rozwiązań, a także zasadność wprowadzenia do leczenia PBL bez delecji 17p lub mutacji TP53 obu tych nowoczesnych leków. Wskazywali m.in. na różnice w podaniu – monoterapia ibrutynibem, ze względu na doustną formę nie wymaga hospitalizacji w całym okresie leczenia, co ważne jest z uwagi na problem zatłoczonych oddziałów hematologicznych. Jest to korzystne zarówno dla pacjenta, jak i szpitali. Jest to również leczenie korzystne ze względu na formę podania dla pacjentów po intensywnej chemioterapii.
„Oba leki są przełomowe, w znaczeniu przełamywania oporności na chemioterapię, komfortu życia czy skuteczności, ale żadnego z nich nie można stosować u wszystkich chorych. Dlatego chciałoby się powiedzieć – dziękujemy, ale zdecydowanie prosimy o jeszcze” – podkreśla w rozmowie z ISBzdrowie prof. Wojciech Jurczak z Instytutu Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie w Krakowie. – „U co czwartego chorego mamy przeciwskazania do wenetoklaksu, choćby związane z niewydolnością nerek w przypadkach z grupy wysokiego ryzyka zespołu lizy guza. Podobnie u 25% pacjentów nie wolno nam stosować ibrtynibu, np. ze względu na konieczność leczenia przeciwzakrzepowego czy powikłania kardiologiczne. Co warte podkreślenia – dla tych leków nie ma alternatywy, pacjenci, którym je poddajemy, są oporni na chemioterapię. Poza tym jest wiele doniesień naukowych pokazujących, że wenetoklaks można z powodzeniem stosować u chorych u których przestał działać ibrtynib. Co do sytuacji odwrotnej – nie ma takich danych. Dlatego oba leki są dla lekarzy niezbędnymi narzędziami, oba mają w gruncie rzeczy porównywalną skuteczność, a już na pewno nie można mówić o tym, że jeden z nich jest lepszy od drugiego. Tym samym, w grupie chorych o najgorszym rokowaniu, z delecją krótkiego ramienia chromosomu 17 lub mutacją dotyczącą genu p53, mamy wręcz wyraźną 'sugestię’ by kwalifikować ich do leczenia ibrutynibem, a dopiero po rozwinięciu się oporności/nietolerancji na ten lek, podać wenetoklaks”.
Warto podkreślić, że skuteczność ibrutynibu została potwierdzona w długich obserwacjach klinicznych (do 6 lat), co wyróżnia ten lek na tle pozostałych nowych opcji terapeutycznych.
„Proszę wierzyć, że to jest jedna z najtrudniejszych decyzji refundacyjnych w tym roku. Leczenie wieloletnie, jednostkowe koszty terapii bardzo wysokie, koszty ogółem ogromne. Znam „za i przeciw” i próbuję to wyważyć” – broni się Miłkowski. I zapowiada, że nadal będą się toczyć negocjacje w tej sprawie.
ISBzdrowie zapytało producenta o stanowisko w tej sprawie.
„Każde zwiększenie dostępności do leczenia nas cieszy i nie inaczej jest w tym przypadku. Jesteśmy w kontakcie z ministrem Maciejem Miłkowskim i oczekujemy na decyzję dla leku ibrutynib w populacji pacjentów chorych na przewlekła białaczkę limfocytową bez delecji i mutacji. Biorąc pod uwagę ofertę finansową, pozytywną Rekomendację Prezesa AOTMiT, a także dotychczasowe pozytywne dla pacjentów rozstrzygnięcia we wprowadzaniu nowych terapii do refundacji wierzymy, że także ibrutynib będzie niebawem dostępny dla pacjentów bez delecji i mutacji” – odpowiada nam Agnieszka Krzyżanowska, Agnieszka Krzyżanowska Dyrektor ds. refundacji, farmakoekonomiki i kontaktów zewnętrznych Janssen – Cilag Polska.
