W Polsce refundowane są 23 leki sieroce (22%) ze 106 zarejestrowanych leków sierocych w Unii Europejskiej oraz jest refundowanych 95 leków stosowanych w chorobach rzadkich (41%) z 231 zarejestrowanych leków stosowanych w chorobach rzadkich w Unii Europejskiej. W sumie w Polsce refundowanych jest 118 leków sierocych i stosowanych w chorobach rzadkich (35%) z 337 leków sierocych i stosowanych w chorobach rzadkich zarejestrowanych w Unii Europejskiej.
„Wydajemy na choroby rzadkie około 800 mln zł. Czy to dużo? Pewnie nie, ale warto pamiętać, że to trudne decyzje, a większość chorób w ogóle nie ma leków” – podkreślał Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia. – „Na przykład negocjacje w chorobie Fabre’go trwały ponad 4 miesiące. Podobnie było w SMA”.
Jak dodawał jeśli producentom leków zależy na szybkiej refundacji leków sierocych to „jednym z kluczowych czynników jest chęć podpisania czynników podziału ryzyka (RSS). Im producent na tym polu jest bardziej skłonny do negocjacji – tym my jesteśmy bardziej otwarci na taką rozmowę” – mówił wprost Miłkowski.
„Unia Europejska już w 1999 roku uznała choroby rzadkie za priorytet (m.in. w rozporządzeniu 141/2000 PE ws. sierocych produktów leczniczych oraz decyzji 1295/1999/WE z 29 IV 1999 r.), niestety, polskie prawo wciąż nie dostrzega istnienia chorób rzadkich, a leki dedykowane ich terapii podlegają tej samej procedurze oceny co dla schorzeń powszechnych. W dodatku jako jako jeden z nielicznych krajów UE nie mamy krajowej strategii” – podkreśla z kolei Mirosław Zieliński, prezes Krajowego Forum na rzecz Terapii Chorób Rzadkich ORPHAN.
