Specjaliści z Instytutu Centrum Zdrowia Matki Polki opracowali i stosują innowacyjna metodę podawania jednego z najdroższych leków na świecie – Nusinersenu. Jest on stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).
SMA to ciężka, uwarunkowana genetycznie choroba, prowadząca do degradacji mięśni i nerwów. Najpierw słabną ręce i nogi, później chory przestaje połykać, pojawiają się problemy z oddychaniem. Potrzebne jest wspomaganie oddechu. Nieleczona kończy się kalectwem, a nawet śmiercią.
Ministerstwo zdrowia zdecydowało się na objęcie pełną refundacją Nusinersenu – bardzo drogiego leku, który powstrzymuje postępy choroby. Dostęp do skutecznego leczenia mają uzyskać wszyscy pacjenci w Polsce. Szacuje się, że to ok. 700 osób.
W ICZMP lek podano już ponad 50 razy. Z terapii skorzystało 22 dzieci z województw: łódzkiego i świętokrzyskiego.
„Nusinersen podajemy do worka oponowego poprzez nakłucie lędźwiowe” – tłumaczy dr Łukasz Przysło, kierownik Kliniki Neurologii. – „To proste, jeśli anatomia kręgosłupa pacjenta jest prawidłowa”.
Ale czasem podanie leku w taki sposób jest bardzo trudne, albo wręcz niemożliwe. U najciężej chorych pacjentów, którzy mają zdeformowany kręgosłup do kanału nie można się dostać.
Neurolodzy poprosili więc o pomoc specjalistów z Kliniki Neurochirurgii. Ci zaproponowali innowacyjne rozwiązanie.
„Urządzenie, które stosowane jest w chirurgii wewnątrzmózgowej, tzw. dostęp komorowy zwany zbiornikiem Rickhama” – wyjaśnia prof. Krzysztof Zakrzewski, kierownik Kliniki Neurochirurgii.
Neurochirurdzy postanowili wszczepić go w okolicy lędźwiowej. Jest on połączony z kanałem kręgowym silikonowym drenem. I to właśnie do zbiorniczka umieszczonego pod skórą wstrzykiwany jest Nusinersen.
Jak wygląda podanie leku u pacjentów ze zbiorniczkiem?
„Trzeba znaleźć go palcem i przekłuć przez powłoki skórne” – opowida dr Bartosz Polis, neurochirurg. – „Poprzez nakłucie powłok skórnych pobieramy płyn mózgowo rdzeniowy, którego analiza jest niezbędna przed podaniem leku, i podajemy lek. Zbiornik możemy nakłuwać wielokrotnie. Wystarcza na kilkaset wkłuć. Jest tak skonstruowany, że sam się uszczelnia”.
Jako pierwsza lek w ten sposób dostała 14-letnia Nikola z Łodzi. Oprócz niej do implantacji zbiornika Rickhama zakwalifikowano jeszcze dwóch pacjentów.
„To mała grupa, ale bardzo ciężko doświadczona i trwające wiele godzin próby podania dokanałowego preparatu drogą standardową byłyby dla nich dodatkowym czynnikiem obniżającym jakość życia” – dodaje dr Przysło. – „Dzięki użyciu zbiornika Rickhama podanie Nusinersenu trwa kilkadziesiąt sekund”.
