59% pacjentów oraz 61% opiekunów negatywnie ocenia dostęp do leczenia szpiczaka plazmocytowego w Polsce. Przy czym dla co czwartego z opiekunów (25%) i niemal co piątego pacjenta (17%) to właśnie dostęp do nowoczesnych leków jest synonimem skutecznej terapii. Postrzegane jest tak również leczenie, które pozwala na trwałą remisję (pacjenci 34%, opiekunowie 32%) oraz umożliwia zatrzymanie postępu choroby (pacjenci 22%, opiekunowie 14%). Obecnie przyjmowana terapia dla większości pacjentów oznacza obniżoną odporność, a co za tym idzie ograniczoną możliwość przebywania wśród innych ludzi (70%), a także zmęczenie i spadek energii (61%). Dokuczliwe okazują się też konieczność dojazdów do szpitala w celu przyjęcia leków (26%), a także długość pobytu w ośrodku (20%) – to główne wnioski płynące z raportu „Szpiczak plazmocytowy. Doświadczenia i oczekiwania w stosunku do metod leczenia”.
Szpiczak plazmocytowy (MM, ang. multiple myeloma) to nowotwór złośliwy układu krwiotwórczego, którego następstwem mogą być uszkodzenia kości, upośledzenie czynności krwiotwórczej szpiku, uszkodzenie nerek oraz skłonność do zakażeń. Pacjenci biorący udział w badaniu za największe problemy w życiu codziennym uznali ograniczenia w wykonywaniu codziennych aktywności (40%), efekty uboczne stosowanej terapii (33%), ból odczuwany w związku z chorobą (31%) oraz zmęczenie i brak energii (31%).
„W zdecydowanej większości przypadków głównym parametrem decydującym o wyborze terapii powinna być jej potencjalna skuteczność w określonej sytuacji klinicznej. Jeżeli jednak porównujemy leki o podobnej skuteczności i toksyczności, preparat stosowany w formie doustnej w domu pacjenta ma oczywiste przewagi nad lekiem, który musi być podawany w szpitalu drogą dożylną lub nawet podskórną. Podstawową zaletą formy doustnej z punktu widzenia lekarza jest możliwość uniknięcia niepotrzebnego narażenia na infekcje, których prawdopodobieństwo wzrasta w wyniku przerwania ciągłości tkanek (wlew dożylny lub iniekcja podskórna) i wielogodzinnego kontaktu ze środowiskiem szpitalnym. Bardzo ważne dla pacjentów są również oczywiste korzyści ekonomiczne i psychologiczne, m.in. unikanie wydatków związanych z częstymi dojazdami do szpitala, oszczędność czasu, mniejsze poczucie bycia ciężko chorym. Dla wielu chorych, szczególnie w młodszych grupach wiekowych, leczenie doustne umożliwia normalną aktywność zawodową i społeczną, co jest niezwykle istotne” – wyjaśnia prof. dr hab. Krzysztof Jamroziak, Klinika Hematologii Instytutu Hematologii i Transfuzjologii.
Dodatkowo, terapia w formie wlewów lub iniekcji wiąże się też z pozamedycznymi obciążeniami finansowymi. Wynika to m.in. z konieczności dojazdu do szpitala oddalonego od miejsca zamieszkania. Pacjent i opiekun ponoszą koszty noclegu i wyżywienia poza domem. Leczenie, zwłaszcza wlewami, to wielogodzinne procedury często niszczące żyły chorego. Z raportu wynika, że przy tej formie podania leków cała wizyta trwa średnio 9 godzin, natomiast przy iniekcjach podskórnych – 5 godzin. Prawie połowie pacjentów (47% przy wlewach dożylnych, 42% przy iniekcjach) w trakcie wizyty w szpitalu towarzyszy opiekun. Oznacza to, że co najmniej dwie osoby zmuszone są do wykorzystania urlopu, bądź skorzystania ze zwolnień lekarskich.
Szpiczak plazmocytowy jest chorobą o zróżnicowanym rokowaniu. Obecnie leczony jest za pomocą schematów lekowych, indywidualnie dobieranych do stopnia zaawansowania choroby oraz stanu zdrowia pacjenta. Im więcej danych uda się zgromadzić lekarzowi prowadzącemu w trakcie procesu diagnostycznego, tym większa szansa na optymalny dobór leczenia. W ostatnim czasie coraz częściej mówi się o konieczności określenia ryzyka cytogenetycznego.
„W ostatnich latach dostęp do nowoczesnych terapii w Polsce poprawił się, co może wpłynąć na poprawę przeżycia chorych ze szpiczakiem plazmocytowym. Odpowiedź na leczenie i związane z tym rokowanie jest zróżnicowane. W ostatnich latach udało się zidentyfikować kilka czynników rokowniczych, a aktualny indeks prognostyczny uwzględnia obecność zmian cytogenetycznych. Do najważniejszych mających wpływ na przebieg choroby i przeżywalność pacjentów należą del(17p), t(4;14) i t(14;16). Wyniki leczenia w grupie chorych wysokiego ryzyka cytogenetycznego są gorsze od tych uzyskiwanych w grupie z ryzykiem standardowym, stąd konieczność stosowania skutecznych schematów terapeutycznych zawierających nowe leki. Niektóre grupy badawcze zalecają inne schematy leczenia dla chorych z wysokim ryzykiem cytogenetycznym. W Polsce konieczne wydaje się także zwiększenie dostępności do nowych terapii dla chorych na szpiczaka, w szczególności z grupy wysokiego ryzyka cytogenetycznego” – tłumaczy prof. dr hab. Krzysztof Giannopoulos, Zakład Hematoonkologii Doświadczalnej na Uniwersytecie Medycznym w Lublinie.
Raport „Szpiczak plazmocytowy. Doświadczenia i oczekiwania w stosunku do metod leczenia” powstał na podstawie badania ilościowego, przeprowadzonego przez Open Pharma House na próbie 100 pacjentów leczonych z powodu opornego lub nawrotowego szpiczaka plazmocytowego oraz 101 opiekunów (marzec-czerwiec 2019), a także badania jakościowego, które stanowiło uzupełnienie badania ilościowego. W projekcie badawczym wykorzystano metodę Telefonicznych Pogłębionych Wywiadów Indywidualnych (TDIs), prowadzonych w oparciu o kwestionariusz ilościowy, zmodyfikowany na potrzeby wywiadów. Łącznie przeprowadzono 16 TDIs – 8 wywiadów z pacjentami oraz 8 wywiadów z ich opiekunami (marzec 2019).
