Pierwotne niedobory odporności (PNO) to grupa ponad 400 różnorodnych, rzadko występujących chorób układu odpornościowego. Choroby te zaburzają funkcjonowanie układu odpornościowego, a w konsekwencji powodują przewlekłe i nawracające zakażenia układu oddechowego i narządów wewnętrznych. Zaburzenia produkcji immunoglobulin stanowią najliczniejszy typ PNO, stanowiąc ponad połowę wszystkich przypadków, a większość, bo aż 62% chorych to dzieci i młodzież do 19 roku życia. Ze względu na naturę choroby, chorzy z pierwotnymi niedoborami odporności są szczególnie narażeni na ryzyko zakażenia wirusem SARS-CoV-2 oraz ciężkiego przebiegu choroby COVID-19.
„Pacjenci z pierwotnymi niedoborami odporności, są szczególnie bezbronni w obliczu epidemii. Wirus SARS-CoV-2, który atakuje drogi oddechowe zainfekowanej osoby, jest wyjątkowo niebezpieczny dla chorych o obniżonej odporności. Zabezpieczenie ciągłości leczenia tych chorych oraz zagwarantowanie im bezpieczeństwa jest priorytetem w obecnej sytuacji. Mam nadzieję, że dostawy leków do domów pacjentów będą w niedalekiej przyszłości dostępne dla wszystkich dzieci, objętych domową, podskórną podażą immunoglobulin” – podkreśliła cytowana w komunikacie prof. dr hab. Sylwia Kołtan z Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii Collegium Medicum Uniwersytetu Mikołaja Kopernika, Szpital Uniwersytecki nr 1 w Bydgoszczy, Konsultant Krajowy w dziedzinie Immunologii Klinicznej.
Dzięki programowi dostaw, w piątek 3 kwietnia, immunoglobuliny stosowane w leczeniu PNO dotarły z ośrodka leczniczego do pierwszego z pacjentów.
„Pacjenci objęci dostawami domowymi leków to chorzy, którzy wcześniej byli objęci leczeniem domowym i wiedzą, jak prawidłowo podawać lub przyjmować leki. Jednak mimo przyjmowania terapii w domu, program leczenia wymusza regularne wizyty w ośrodku prowadzącym w celu odbioru kolejnych zestawów leków. Wprowadzone przez Ministra Zdrowia wytyczne otworzyły dziś możliwość dostarczania leków bezpośrednio do domów pacjentów, dzięki czemu nie muszą podróżować do swojego lekarza i narażać się na niebezpieczeństwo” – podkreśliła prof. dr hab. med. Karina Jahnz-Różyk, Kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii, Alergologii i Immunologii Klinicznej, Wojskowy Instytut Medyczny w Warszawie.
W pierwszej kolejności dostawy leków trafią do pacjentów Wojskowego Instytutu Medycznego w Warszawie oraz Szpitala Uniwersyteckiego im. Jurasza w Bydgoszczy. Firma prowadzi rozmowy z kolejnymi placówkami w całej Polsce, tak aby rozszerzyć obszar dostaw i zabezpieczyć jak najwięcej chorych.
Pierwotne Niedobory Odporności (PNO) to grupa chorób o podłożu genetycznym, która w ogromnej mierze dotyka dzieci. W Polsce żyje ponad 5000 osób ze zdiagnozowanym PNO. Większość z pierwotnych niedoborów odporności dotyczy zaburzeń wytwarzania immunoglobulin przez organizm ludzki lub ich całkowitego braku, na skutek czego dochodzi do zwiększonej podatności na zakażenia bakteryjne. Zmniejszenie ryzyka zakażeń wymaga stałego leczenia, trwającego z reguły przez całe życie. Nieleczone PNO może skutkować rozwojem powikłań i obciążeń związanych z chorobą, co może prowadzić do uszkodzenia narządów, a w konsekwencji zwiększenia ryzyka zgonu. Najczęściej stosowaną formą leczenia w pierwotnych niedoborach odporności jest terapia substytucyjna preparatami immunoglobulin, zawierającymi jako substancję czynną immunoglobulinę ludzką (Ig). Immunoglobuliny są podawane bezpośrednio we wlewie dożylnym lub w podaniu podskórnym. W przypadku podskórnego podania leku może być ono wykonane w domu, samodzielnie przez pacjenta lub jego opiekuna po odpowiednim przeszkoleniu.
„Terapia substytucyjna immunoglobuliną G chroni pacjentów z niedoborami odporności przed ciężkimi zakażeniami bakteryjnymi i ich przewlekłymi powikłaniami. Prowadzona w warunkach domowych, pozwala uniknąć regularnych pobytów w szpitalu. Jednak, aby była skuteczna, leczenie musi być podawane regularnie i systematycznie. Immunoglobuliny w terapii domowej w Polsce, zależnie od preparatu i potrzeb pacjenta, przyjmuje się podskórnie, najczęściej co tydzień lub co miesiąc. Podanie w domu wymaga odpowiedniej edukacji i szkolenia pacjenta lub jego opiekunów, co wymaga wysiłku ze strony pacjenta i personelu medycznego. Warto tę pracę wykonać, ponieważ terapia domowa to szansa na normalną aktywność społeczną i zawodową pacjentów, co jest niezwykle istotne” – powiedziała dr n. med. Ewa Więsik-Szewczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii, Alergologii i Immunologii Klinicznej z Wojskowego Instytutu Medycznego w Warszawie.
