Szpiczak plazmocytowy może być chorobą przewlekłą, ale w Polsce nadal nie wykorzystuje się potencjału innowacyjnych leków, które mogą zapewnić pacjentom dłuższe życie – wynika z raportu „Dostęp do nowoczesnych terapii lekowych w szpiczaku plazmocytowym”, opracowanego przez Fundację Carita im. Wiesławy Adamiec, rygorystyczne kryteria programów lekowych ograniczają możliwość wykorzystania leków zgodnie z ich pełnymi wskazaniami rejestracyjnymi. Sytuacja ta wpływa na gorsze wyniki leczenia polskich pacjentów.
Szpiczak plazmocytowy stanowi wśród wszystkich zachorowań na nowotwory 1-2% przypadków, a 10-15% wśród nowotworów hematologicznych. Zgodnie z raportem NFZ, w 2016 r. odnotowano blisko 2,6 tysięcy zachorowań na szpiczaka plazmocytowego, co jest niewiele większą liczbą w porównaniu z latami 2014-2015. Z kolei zgodnie z najnowszym raportem NFZ przeprowadzonym wśród 1,5 tys. pacjentów leczonych chemioterapią dedykowaną szpiczakowi plazmocytowemu, ok. 20% zmarło w ciągu roku od daty pierwszego świadczenia udzielonego z powodu tej choroby, a okresu dwóch lat nie dożyło 32% z nich. Z badań tych wynika, że prawdopodobieństwo przeżycia roku od daty pierwszego świadczenia wynosi 88% dla osób w wieku poniżej 65 lat, 77% dla osób z grupy wiekowej 65-74 i 66% dla osób starszych.
Szpiczak plazmocytowy jest chorobą zmienną genetycznie, co w rezultacie prowadzi do nabywania oporności na zastosowane już leczenie i konieczność zmiany terapii – z tego względu dostęp do leków nowej generacji jest istotnym aspektem w procesie leczenia.
„Dzięki nowoczesnym terapiom stosowanym w leczeniu szpiczaka plazmocytowego w Stanach Zjednoczonych pacjenci żyją tam nawet 20 lat od diagnozy, podczas gdy w Polsce chorzy mają szansę przeżyć zaledwie 3-6 lat. Te dysproporcje można znacznie zmniejszyć zwiększając dostępność do innowacyjnych terapii, które pozwolą skutecznie hamować postęp choroby, wydłużą przeżycie całkowite i zapewnią pacjentom komfort funkcjonowania, utrzymując także jak najdłużej ich aktywność zawodową i społeczną” – zapewnia Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita, jeden z autorów raportu. – „Należy też podkreślić, że niektóre terapie nie wymagają zwiększenia budżetu na obecny program lekowy, bo są tańsze od obecnie refundowanych i mogłyby być stosowane zamiast innych, dając lekarzom i pacjentom większe możliwości wyboru terapii”.
W raporcie „Dostęp do nowoczesnych terapii lekowych w szpiczaku plazmocytowym” przedstawiono ocenę możliwości terapeutycznych polskich pacjentów ze szpiczakiem. Zawarto w nim również zestawienie leków dostępnych w Polsce i porównano je ze standardami europejskimi, co pozwala na obiektywny przegląd możliwości terapeutycznych.
Niestety w zestawieniu pokazującym różnice w dostępności do przyjętych standardów leczenia, Polska na tle krajów byłego bloku wschodniego, wypada najgorzej. W rankingu zostaliśmy wyprzedzeni nie tyko przez kraje o porównywalnym dochodzie na jednego mieszkańca – Estonię, Słowację, Litwę, Czechy, ale również przez państwa
o znacznie niższym wskaźniku PKB – Rumunię, Węgry, Bułgarię. W Polsce, bez ograniczeń, mamy dostęp jedynie do leku immunomodulującego starej generacji, czyli talidomidu. To skuteczny, ale na tyle toksyczny lek, że w Unii Europejskiej i Stanach Zjednoczonych praktycznie przestano go stosować.
Autorzy raportu wskazują więc leki, które są w procesie refundacyjnym i których wprowadzenie mogłoby w znacznym stopniu podwyższyć standard leczenia w Polsce. Najbardziej zaawansowane procesy dotyczą leku ixazomib w schemacie trójlekowym z lenalidomidem i deksametazonem) oraz leku karfilzomib w schemacie KD (karfilzomib + deksametazon), który wg badania ARROW podawany jest o połowę rzadziej, co, zdaniem dr hab. Dominika Dytfelda, prezesa zarządu Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego, jest szczególnie ważne w obliczu COVID-19.
Ekspert w komentarzu do raportu zaznaczył, że – „różnica w dostępności wynika nie tylko z faktu, że część leków nie jest refundowana w ogóle (…), ale także z powodu znacznie ograniczonej, w porównaniu do wskazań rejestracyjnych, konstrukcji programów lekowych. W procesie refundacyjnym znajduje się również lenalidomid w ramach programu lekowego „Lenalidomid w leczeniu dorosłych chorych z nieleczonym uprzednio szpiczakiem plazmocytowym”.
Pacjenci czekają również na refundację daratumumabu w schemacie trójlekowym z lenalidomidem i deksametazonem. W badaniach klinicznych udowodniono, iż jest to obecnie schemat o wysokiej skuteczności terapeutycznej i stanowi duży, prócz technologii CAR-T, przełom w leczeniu szpiczaka ostatnich lat.
Autorzy raportu podkreślają, że należy dołożyć wszelkich starań, aby decyzje uwzględniające potrzeby pacjentów chorych na szpiczaka plazmocytowego były podejmowane na bieżąco, gdyż choroba nie czeka. Ustawa z dnia 31 marca 2020 r. o zmianie niektórych regulacji w zakresie systemu ochrony zdrowia związanych z zapobieganiem, przeciwdziałaniem i zwalczaniem COVID-19, zawiesiła bieg terminów w zakresie postępowań refundacyjnych do dnia 31 sierpnia bieżącego roku.
