Orphinic Scientific, deweloper projektów biotechnologicznych, koncentrujący się na rozwoju projektów na wczesnym etapie w chorobach rzadkich, rozpoczął współpracę z Ambulero Inc. z siedzibą w Miami, USA. Współpraca ma na celu wspólny rozwój projektu terapii genowej u pacjentów z chorobą Buergera, postępującą chorobą naczyniową kończyn, dla której nie ma obecnie zatwierdzonych skutecznych terapii.
Model biznesowy spółki opiera się na pozyskiwaniu innowacyjnych projektów w atrakcyjnych obszarach medycznych, w tym chorobach rzadkich, znajdujących się w fazie przedklinicznej lub na początku badań klinicznych, przeprowadzeniu projektu przez etap przedkliniczny lub I/II fazę kliniczną oraz sprzedaży projektu do globalnych graczy rynkowych. Oprócz projektów terapeutycznych, Orphinic jest zainteresowany wysokiej jakości projektami z dziedziny urządzeń medycznych, diagnostyki oraz e-health.
W ramach rozwoju działalności Spółka nawiązała współpracę z Ambulero, firmą biotechnologiczną z siedzibą w Miami w USA. Oba podmioty powołały spółkę zależną w Polsce, Ambulero, która we współpracy z Orphinic będzie prowadziła badania kliniczne nowej terapii genowej w chorobach naczyniowych, w tym w chorobie Buergera, będącej odcinkowym, wieloogniskowym zakrzepowo-zarostowym zapaleniem naczyń o postępującym przebiegu, dla której obecnie nie ma skutecznych terapii.
„Cieszymy się, że możemy aktywnie uczestniczyć w globalnym rozwoju przełomowej terapii genowej, która może zmniejszyć ryzyko owrzodzeń kończyn i amputacji u pacjentów z chorobami naczyniowymi. Dla naszej spółki to kolejny krok w celu budowy szerokiego portfolio projektów, mogących w istotny sposób ulepszyć leczenie i diagnostykę szeregu chorób” – powiedział cytowany w komunikacie dr Artur Płonowski, współzałożyciel i Dyrektor ds. Medycznych w Orphinic Scientific.
W ramach współpracy, Orphinic Scientific jest odpowiedzialny za zarządzanie operacyjne Ambulero w tym za przeprowadzenie badań klinicznych skuteczności terapii wśród pacjentów z chorobą Buergera na obszarze Europy Środkowej i Wschodniej
Umowa z Ambulero daje Spółce wyłączne prawo do rozszerzenia współpracy na choroby naczyń obwodowych o innej etiologii, w tym krytyczne niedokrwienie kończyn. Na mocy zawartej umowy, Orphinic posiada prawa do komercjalizacji projektu w Europie oraz globalnie, na zasadzie procentowych royalties liczonych od sprzedaży terapii po jej zarejestrowaniu, jak również od transakcji partneringowych z koncernami międzynarodowymi. W ramach zawartej umowy, Orphinic Scientific ma możliwość inwestycji we wspólny projekt w kwocie do 5,5 mln USD, która to jednak jest uzależniona od spełnienia szeregu etapów, określonych w umowie z Ambulero Inc. Niezależnie, Orphinic kontynuuje działania zmierzające do poszerzenia portfolio projektów rozwoju kandydatów na leki jak również projektów z wykorzystaniem nowych technologii, w tym AI w badaniach klinicznych.
Choroba Buergera (zakrzepowo-zarostowe zapalenie naczyń) jest niemiażdżycową segmentalną chorobą zapalną małych i średnich tętnic dystalnych kończyn, występującą głównie młodych mężczyzn palących tytoń. Wczesne objawy mogą obejmować epizodyczny ból i chłód palców, a późne objawy mogą objawiać się chromaniem przestankowym, owrzodzeniem skóry lub zgorzelą wymagającą ostatecznej amputacji kończyny. Zaprzestanie palenia tytoniu jest podstawą leczenia. Inne sposoby leczenia nie wykazały skuteczności.
Orphinic Scientific jest założoną w 2019 r. spółką biotechnologiczną rozwijającą innowacyjne terapie, ze szczególnym wskazaniem chorób rzadkich, tzw. sierocych (ang. orphan diseases) oraz innych wskazaniach, w których dotąd nie ma skutecznego leczenia. Spółka posiada biuro w Warszawie oraz w Palo Alto, w Kalifornii w USA.
