Pierwszy wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności opublikowany przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), w ramach ustawy o Funduszu Medycznym, obejmuje jedenaście technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności. Wśród nich jest pierwsza terapia genowa w leczeniu dzieci cierpiących z powodu SMA.
Ustawa o Funduszu Medycznym, podpisana 20 października 2020 r. przez Prezydenta RP Andrzeja Dudę, otwiera nową ścieżkę dostępu do technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności i tym samym stwarza realną szansę na szybszy i sprawniejszy dostęp do innowacyjnych terapii.
Onasemnogen abeparwowek to jedyna terapia genowa w leczeniu SMA i jedyna opcja terapeutyczna ukierunkowana na genetyczną przyczynę choroby, poprzez zastąpienie czynności brakującego lub niedziałającego genu SMN1, za pomocą jednorazowego podania leku.
Jej zaletą jest przede wszystkim jednorazowe oraz szybkie i proste podanie leku – wlew dożylny trwa zaledwie 60 minut. Efekty działania terapii genowej potwierdzono już w pierwszym miesiącu od iniekcji – średni wzrost sprawności ruchowej w skali CHOP-INTEND względem punktu początkowego wyniósł 9,8 pkt w badaniu START oraz 6,9 pkt w badaniu STR1VE. Terapia genowa charakteryzuje się również wysokim profilem bezpieczeństwa oraz skutecznością potwierdzoną w badaniach klinicznych i w codziennej praktyce medycznej.
„Ujęcie onasemnogen abeparwowek w liście AOTMiT to potwierdzenie wysokiej wartości klinicznej tej terapii dla pacjentów, ich rodzin oraz systemu ochrony zdrowia. Jednocześnie bardzo doceniamy ten pierwszy krok, bo stwarza ogromną szansę na szybkie rozpoczęcie rozmów o finansowaniu terapii ze środków publicznych i udostępnieniu jej pacjentom” – powiedział cytowany w komunikacie Michał Bichta, Dyrektor Zarządzający Novartis Poland.
Kolejnym etapem oceny terapii o wysokim poziomie innowacyjności zawartych na liście AOTMiT są marcowe konsultacje, które zainicjuje Minister Zdrowia zasięgając opinii Rady Przejrzystości, konsultantów krajowych z danej dziedziny medycyny oraz Rzecznika Praw Pacjenta.
„Liczymy na to, że już wkrótce Minister Zdrowia podejmie decyzję o umieszczeniu onasemnogen abeparwowek na finalnym wykazie, co pozwoli nam, jako podmiotowi odpowiedzialnemu na złożenie wniosku o refundację i rozpoczęcie rozmów negocjacyjnych z Komisją Ekonomiczną” – dodał Michał Bichta.
Onasemnogen abeparwowek wykazuje istotną i klinicznie znaczącą korzyść terapeutyczną w przedobjawowym i objawowym przebiegu SMA, w tym przedłużone przeżycie bez zdarzeń i osiągnięcie etapów rozwoju ruchowego, nieobserwowanych dotychczas w historii choroby, utrzymujących się przez 5 lat po podaniu tego leku.
Wyniki badań STR1VE-US, START oraz SPR1NT pokazują, że podanie leku pozwala na zdecydowaną poprawę funkcji motorycznych pacjentów: 90,9% pacjentów z badania STRIVE-US nie wymagało stałej wentylacji w 14 miesiącu ich życia, 86,4% pacjentów nie wymagało mechanicznego wsparcia żywieniowego, a u 63,6% pacjentów, waga i masa ciała były zgodne z ich wiekiem (wg normy WHO) na koniec badania, tj. w 18 miesiącu od podania leku. Badania te dowodzą, że ocena w skali CHOP-INTEND po podaniu leku wzrosła o ponad 20 punktów (23,5 pkt. w badaniu STRIVE, 25 pkt. w badaniu START), co pozwoliło zdecydowanej większości pacjentów, leczonych terapią genową, na osiągnięcie kamieni milowych porównywalnych do rozwoju u zdrowych dzieci.
