Minister zdrowia opublikował w środę (19 maja) listę pięciu innowacyjnych technologii lekowych stosowanych w chorobach rzadkich, które mogą być finansowane z Funduszu Medycznego.
Na liście są: Giwosyran sodowy, Imlifidaza, Lumazyran sodu, Onasemnogen abeparwowek oraz Pretomanid
Giwosyran sodowy stosowany jest w leczeniu chorych na ostrą porfirię wątrobową (AHP) u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat; Imlifidaza – do odczulania u wysoko immunizowanych dorosłych biorców przeszczepu nerki; Lumazyran sodu – do leczenia chorych na pierwotną hiperoksalurię typu 1; Onasemnogen abeparwowek stosowany jest u chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) 5Q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1 lub chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni 5Q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2; Pretomanid stosowany w leczeniu chorych na gruźlicę lekooporną (MDR/XDR).
