W 2021 roku w Polsce przeprowadzono rekordową liczbę ponad 800 badań klinicznych. Firmy biofarmaceutyczne wyciągnęły wnioski z doświadczeń zdobytych dzięki projektom dotyczącym walki z pandemią COVID-19, a procesy badawcze i rozwojowe związane z nowymi lekami stały się krótsze i bardziej rentowne. Ponad 70 proc. innowacji farmaceutycznych na świecie pochodzi ze źródeł zewnętrznych – wynika z raportu Nurturing growth. Measuring the return from pharmaceutical innovation 2021 przygotowanego przez firmę doradczą Deloitte.
Dane pokazują, że duże firmy biotechnologiczne coraz powszechniej bazują na zewnętrznych innowacjach, dzięki czemu są w stanie efektywnie minimalizować ryzyko potencjalnych niepowodzeń, szybciej budują portfel produktów i zapewniają sobie większe korzyści ze sprzedaży. Między rokiem 2017 a 2021 odsetek innowacji pochodzących z zewnętrznych źródeł wzrósł ponad dwukrotnie – z 33 proc. do 71 proc. Co więcej, udział wartościowy projektów na późnych etapach, realizowanych wspólnie z podmiotem zewnętrznym, zwiększył się z 32 proc. w 2020 r. do 46 proc. w roku ubiegłym.
„Źródłem zewnętrznych innowacji często są nieduże spółki, działające w oparciu o inwestycje funduszy venture capital. Ich finansowanie może też pochodzić ze środków publicznych zaangażowanych w ciekawy pomysł naukowy, którego autorzy nie mają możliwości pokrycia kosztów dalszych kapitałochłonnych faz badania. Z tej szansy próbują korzystać polskie młode spółki biotechnologiczne. Przykładowo, duży międzynarodowy gracz biotechnologiczny Galapagos już współfinansuje projekty polskich spółek giełdowych OncoArendi Therapeutics oraz Ryvu Therapeutics” – wyjaśnia Krzysztof Wilk, partner, lider praktyki Life Sciences & Health Care Poland w Deloitte.
Jak wynika z raportu, dzięki uproszczeniu procedur i cyfryzacji procesów wprowadzonych w czasie walki z koronawirusem, w 2021 r. po raz pierwszy od 7 lat skróceniu uległ proces rozwoju nowych terapii.
„Potencjał, jaki niesie ze sobą cyfryzacja procesów badań klinicznych przełożył się także na uruchomienie inwestycji w technologie informatyczne w tym zakresie. Dodatkowo, koszty związane z wprowadzeniem na rynek nowych produktów sukcesywnie spadały w ciągu ostatnich trzech lat, a w tym samym czasie wzrastały przewidywane wartości sprzedaży. W efekcie można się spodziewać, że poprawi się rentowność firm sektora biofarmaceutycznego” – dodaje Paweł Kuśmierowski, partner associate, Life Sciences & Health Care Poland w Deloitte.
Globalny wzrost liczby projektów i prognozowanej sprzedaży, którą firmy mogą wygenerować, znajduje też odzwierciedlenie na polskim rynku. Rok 2021 był w Polsce rekordowy pod względem liczby badań klinicznych – przeprowadzono ich ponad 800, w porównaniu do ok. 600 rok wcześniej.
Jak wskazują eksperci Deloitte, w zakresie sposobu projektowania badań nad lekami stopniowo rośnie udział podejścia adaptacyjnego w stosunku do tradycyjnego – opartego na sekwencyjnych, niemodyfikowalnych fazach. Adaptacyjne badania kliniczne zakładają możliwość dopasowania określonych aspektów procesu, co opiera się zazwyczaj na analizie tymczasowych danych uczestników, uzyskanych w trakcie badania i w rezultacie znacznie skraca czas rozwoju leku.
Ciekawą i perspektywiczną inicjatywą jest Accumulus Synergy. To wspólne przedsięwzięcie 10 dużych firm biotechnologicznych, zakładające stworzenie jeszcze w tym roku platformy informatycznej, która ma między innymi usprawnić jednoczesną rejestrację leków w wielu krajach i zapewnić sprawną globalną wymianę danych.
„W związku z pandemią zarówno na świecie, jak i w Polsce, można zaobserwować wzrost udziału badań dotyczących infekcji. Zjawisko to utrzyma się przez jeszcze przez parę lat. Szukanie ratunku na zagrożenie covidowe spowodowało, że 3. faza badań trwała w tym przypadku prawie 4 razy krócej niż pozostałe badania związane z infekcjami. Doświadczenia zdobyte w branży dzięki projektom dotyczącym COVID-19 przekładają się obecnie na skracanie cyklu rozwoju wszystkich terapii infekcyjnych” – mówi Kuśmierowski.
Duży nacisk na walkę z koronawirusem nie zmienił największego udziału badań onkologicznych na późnych etapach – wynosi on ok. 35 proc. i jest stabilny rok do roku. Liczba projektów w tym obszarze kontynuuje kilkuletni już wzrost, przy stale wzrastającej złożoności i czasie trwania poszczególnych procesów wprowadzania innowacji onkologicznych.
Eksperci w dalszej perspektywie spodziewają się rozwoju zaawansowanych technologii opartych o modyfikacje genotypów (jak CAR-T) i indywidualizacje terapii. Choć tego typu podejście jest już refundowane i oferowane w czterech ośrodkach w Polsce dla pacjentów w wieku do 25 lat z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B, ze względu na wysokie koszty nie należy niestety spodziewać się jego większej dostępności w najbliższych kilku latach.
Wzrost, którego branża biofarmaceutyczna doświadczyła w minionym roku, powinien znaleźć odzwierciedlenie w większej produktywności przyszłych procesów badawczo-rozwojowych oraz bardziej sprawiedliwym i szybszym dostępie do nowoopracowanych terapii. Raport Deloitte wskazuje kilka postulatów, których spełnienie może przyczynić się do podtrzymania tempa zmian obserwowanego w ostatnich niemal dwóch latach.
Upowszechnienie możliwości wymiany danych klinicznych pozwoli prowadzić badania w oparciu o wcześniej wypracowaną wiedzę i ograniczyć powielanie wysiłków badawczych. Przydatne tu będzie wykorzystanie możliwości narzędzi chmurowych w różnych ekosystemach. Zbudowanie cyfrowej puli talentów oraz współpraca przy ich pozyskiwaniu ma na celu szersze wykorzystanie rozproszonej wiedzy naukowej. Niezbędne jest większe globalnie zorientowanie wysiłków branży na pacjentach i ich potrzebach oraz troska o takie istotne dla nich wartości jak humanizm, przejrzystość podejścia, równy dostęp do terapii i ich skuteczność.
Wreszcie branża nie powinna zapominać o konieczności integracji inicjatyw środowiskowych, społecznych i dotyczących ładu korporacyjnego (czynniki ESG) z procedurami badawczo-rozwojowymi. W tym celu konieczne jest wzięcie pod uwagę ich długofalowych konsekwencji oraz rozważenie trwałości środowiskowych śladów badań klinicznych i wykorzystywanych łańcuchów dostaw, a także spełnienie oczekiwań społecznych dotyczących równego dostępu do eksperymentalnych i zatwierdzonych terapii.
„Kluczowym czynnikiem umożliwiającym opracowanie szczepionek była ścisła współpraca firm biofarmaceutycznych z organami regulacyjnymi, a także skala i zakres partnerstwa wypracowanego w całym ekosystemie zdrowia. Te doświadczenia pokazały kierunki zmian, które należy wprowadzić systemowo, aby być gotowym na niespodzianki typu COVID-19 w przyszłości” – mówi Paweł Kuśmierowski.
