Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji opublikowała drugi wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (TLI) podlegających ewentualnemu finansowaniu z Funduszu Medycznego. W wykazie znalazła się pierwsza i jedyna terapia dla pacjentów z chorobami ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD), inaczej nazywanych zespołem Devica. To rzadka, wyniszczająca choroba układu nerwowego, o dynamicznym przebiegu – wystąpienie nawet pojedynczego rzutu choroby może doprowadzić do ciężkich i nieodwracalnych zaburzeń neurologicznych, a tym samym do niepełnosprawności pacjenta.
Zgodnie z obowiązującymi przepisami, Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) publikuje wykaz technologii o wysokim poziomie innowacyjności nie rzadziej niż raz na rok. Pierwszy taki wykaz został opublikowany 26 lutego 2021 r., kolejny – 25 lutego tego roku. Przy opracowywaniu tegorocznego wykazu, pod uwagę brane były leki z obszaru onkologii i chorób rzadkich, zarejestrowane do obrotu w UE po 26 listopada 2020 roku, dla których nie został złożony wniosek o objęcie refundacją. Eksperci AOTMiT dokonywali wyboru technologii lekowych, uwzględniając m.in. oczekiwane efekty zdrowotne oparte na wynikach badań rejestracyjnych, siłę interwencji, jakość danych naukowych, niezaspokojoną potrzebę medyczną (czyli ocenę konsekwencji zdrowotnych choroby i skutki jej nieleczenia, a także dostępność alternatywnych terapii), wielkość populacji docelowej oraz priorytety zdrowotne.
W wykazie znalazło się 21 technologii lekowych, w tym preparat przeznaczony do leczenia chorób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (ang. neuromyelitis optica spectrum disorders, NMOSD), inaczej nazywanych zespołem Devica. NMOSD to rzadka, trwająca całe życie, wyniszczająca choroba autoimmunologiczna ośrodkowego układu nerwowego, czasami błędnie diagnozowana jako stwardnienie rozsiane. W przebiegu choroby dochodzi do zapalenia i uszkodzenia przede wszystkim nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego, co powoduje m.in. poważne zaburzenia widzenia (aż do całkowitego zaniewidzenia) oraz niedowład mięśni kończyn dolnych i górnych. Z badań epidemiologicznych wynika, że na chorobę Devica choruje 0,5–4,4 na 100 tys. osób. Szacuje się, że na 40 chorych ze stwardnieniem rozsianym przypada jeden pacjent chorujący na NMOSD. Kobiety chorują na NMOSD nawet dziewięciokrotnie częściej niż mężczyźni, a średni wiek zachorowania wynosi 30-40 lat.
NMOSD ma najczęściej przebieg rzutowo-remisyjny. Rzuty są jednak zazwyczaj cięższe niż w stwardnieniu rozsianym, a remisja nie jest pełna – oznacza to, że po każdym rzucie pozostaje część objawów, a następnie dochodzi do ich pogłębiania się i do narastania niepełnosprawności. Rokowania u pacjentów z NMOSD, u których nie podejmuje się właściwego leczenia, są niekorzystne. Po 5-7 latach od pierwszych objawów u połowy chorych rozwija się nasilona niesprawność ruchowa, u prawie 3/4 pacjentów – ślepota co najmniej jednego oka, a około 1/3 pacjentów umiera.
„NMOSD jest chorobą o gwałtownym przebiegu, szybko prowadzącym do niepełnosprawności. Jest ona diagnozowana u osób w sile wieku, realizujących się zawodowo, rodzinnie i społecznie. Tymczasem jakość życia osób z NMOSD jest zła i może pogorszyć się niespodziewanie z dnia na dzień, uniemożliwiając im wykonywanie pracy zawodowej, opieki nad dziećmi czy nawet podstawowych czynności dnia codziennego. Wystąpienie nawet pojedynczego rzutu choroby może doprowadzić do poważnych i trwałych zaburzeń neurologicznych. Dlatego tak istotna jest szybka diagnostyka i szybkie rozpoczęcie skutecznego leczenia, które zapobiega rzutom i nie dopuszcza do powstania trwałej niepełnosprawności” – mówi Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego (PTSR), które grupuje również chorych z rozpoznaniem NMOSD.
Uwzględniony w najnowszym wykazie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności preparat jest jedyną zatwierdzoną w leczeniu NMOSD terapią hamującą aktywność interleukiny-6 (IL-6), której rola w procesie zapalnym związanym z NMOSD jest uważana za kluczową. To jednocześnie pierwsza terapia dla pacjentów z NMOSD w formie podskórnej, do stosowania w warunkach domowych, raz na cztery tygodnie. W lipcu 2021 roku lek został zatwierdzony przez Komisję Europejską do stosowania w leczeniu NMOSD u pacjentów dorosłych i młodzieży w wieku powyżej 12 lat, u których występują przeciwciała przeciwko akwaporynie 4 (AQP4-IgG).
„Nadrzędnym celem leczenia NMOSD jest ochrona pacjentów przed atakami choroby, które prowadzą do ciężkiej niepełnosprawności, a nawet grożą śmiercią pacjenta. Szansę na skuteczne leczenie modyfikujące przebieg tej choroby dają nowe leki z grupy przeciwciał monoklonalnych, w tym preparat zarejestrowany do stosowania u pacjentów posiadających przeciwciała przeciwko AQP4. Jako klinicyści, opiekujący się chorymi na NMOSD, mamy wielką nadzieję, że wkrótce będziemy mogli stosować ten lek – jako terapię refundowaną – u naszych pacjentów w Polsce” – mówi prof. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
Opublikowany przez AOTMiT wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności będzie analizowany przez Ministerstwo Zdrowia. Minister Zdrowia, po zasięgnięciu opinii Rady Przejrzystości, konsultantów krajowych oraz Rzecznika Praw Pacjenta, opublikuje finalną listę technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności, które mogą być finansowane z Funduszu Medycznego. Będzie to równoznaczne z zaproszeniem producentów tych leków do złożenia wniosków o finansowanie z Funduszu Medycznego i rozpoczęcia negocjacji cenowych.
