„Wprowadzamy nowoczesne technologie z Funduszu Medycznego. W refundacji znajdzie się najdroższy lek w leczeniu SMA – Zolgensma. Polska znajduje się wśród krajów, które zapewniają kompleksowe leczenie SMA” – zapowiedział Adam Niedzielski, minister zdrowia podczas konferencji prasowej. – „Mamy program przesiewowy i leki” – dodał.
W refundacji znajdzie się także kolejny lek risdiplam – pierwsza doustna terapia, która została zarejestrowana do stosowania u dzieci i dorosłych ze SMA w UE w marcu 2021 roku.
„Polska jest jednym z nielicznych krajów, które oferują powszechne badania przesiewowe i jednym z 4, które oferują kompleksowe leczenie. Objęcie refundacją leku Zolgensma to historyczny dzień” – podkreślał prof. Piotr Czauderna, przewodniczący Rady ds. Ochrony Zdrowia przy Prezydencie RP.
„Jesteśmy w przełomowym momencie – polscy pacjenci uzyskują dostęp do wszystkich 3 leków zajerestrowanych w tej chorobie. Do tej pory 810 pacjentów jest w programie leczenia nusinersenem – nikt nie zakończył leczenia z powodu braku skuteczności tego leczenia. Ale bardzo ważne jest, że dajemy możliwość leczenia lekiem doustnym dla osób, które nie mogą przyjmować leku dolędźwiowo” – wyjaśniała prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM.
Jak ocenił minister Niedzielski te nowe refundacje będą kosztować ok. 300 mln zł rocznie.
„Cena jaką zapłaciliśmy za terapię genową jest oczywiście objęta tajemnicą handlową, ale pamiętajmy, że mówimy o jednej z najdroższych terapii na świecie” – dodawał Adam Niedzielski.
Obecni na konferencji eksperci wyjaśniali, że terapię genową będą otrzymywać dzieci do 6. miesiąca życia, którym chorobę wykryto w ramach badań przesiewowych.
Refundacja będzie dostępna od września br. ISBzdrowie dopytywało czy ośrodki są gotowe na podawanie terapii genowych. „Jestem pewna, że wszystkie ośrodki, które dziś prowadzą program lekowy leczenia nusinersenem będą w stanie przeprowadzić i tę procedurę. Nie martwię się o to. Będziemy w stanie podawać ten lek szybko” – odpowiadała prof. Anna Kostera-Pruszczyk.
Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to choroba uwarunkowana genetycznie. U jej podłoża leży mutacja w genie SMN1, w wyniku której produkowana jest niewystarczająca ilości prawidłowego białka SMN niezbędnego do przeżycia neuronów ruchowych (motoneuronów) znajdujących się w rdzeniu kręgowym. W efekcie dochodzi do stopniowego osłabnięcia i zaniku mięśni prowadzącego do niewydolności oddechowej a w konsekwencji nawet do śmierci. Choroba ujawnia się u osób w różnym wieku, jednak w ponad 90 proc. przypadków pierwsze objawy pojawiają się w niemowlęctwie albo wczesnym dzieciństwie. Nieleczony rdzeniowy zanik mięśni to najczęstsza genetyczna przyczyna śmierci dzieci do 2. roku życia. W Polsce co roku z SMA rodzi się ok. 40 dzieci z SMA a pełną liczbę chorych szacuje się na 810 osób.
