W ostatnich latach pojawiły się nowe, spektakularne możliwości terapii NMOSD, nazywanego też zespołem Devica. To zasługa rejestracji w UE nowoczesnych leków z grupy przeciwciał monoklonalnych, które działają na przyczynę tego rzadkiego, ciężkiego schorzenia ośrodkowego układu nerwowego i tym samym całkowicie zmieniają rokowania chorych. W odpowiedzi na nowe możliwości terapeutyczne grupa robocza ekspertów Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego opracowała stanowisko na temat zasad diagnostyki i leczenia NMOSD.
„Dotychczas nie było w Polsce żadnych rekomendacji, które byłyby drogowskazem, jak rozpoznawać i leczyć NMOSD. Dotychczas w NMOSD nie mieliśmy możliwości leczenia immunomodulującego i stosowaliśmy leki immunosupresyjne lub inne w formule „off-label”. W 2019 roku, dzięki europejskim rejestracjom trzech leków, pojawiła się szansa na skuteczną terapię immunomodulującą NMOSD za pomocą przeciwciał monoklonalnych. Jako środowisko klinicystów zabiegamy, aby przeciwciała monoklonalne były w Polsce refundowane i dostępne dla naszych pacjentów z tym rozpoznaniem. To bardzo ważne, bo NMOSD jest chorobą, która bardzo szybko i nieodwracalnie prowadzi do niepełnosprawności” – komentuje prof. Monika Adamczyk-Sowa, prezes Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
Stanowisko polskich ekspertów, dotyczące diagnozowania i leczenie NMOSD, powstało w oparciu o opinie światowych specjalistów oraz dane z piśmiennictwa naukowego. Jak wskazują eksperci, mimo zdefiniowanych w 2015 roku kryteriów diagnostycznych, w praktyce klinicznej wczesne i prawidłowe rozpoznanie chorób z kręgu NMOSD jest trudne.
NMOSD należy podejrzewać stwierdzając kliniczne cechy zajęcia co najmniej jednej ze struktur: nerwu wzrokowego, rdzenia kręgowego, pola najdalszego (area postrema), pnia mózgu lub międzymózgowia. U pacjentów z objawami sugerującymi NMOSD należy oznaczyć miano przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (AQP4-IgG) w surowicy, ponieważ u dużej części chorych (do 80%) stwierdza się obecność tych przeciwciał, które są swoistym biomarkerem diagnostycznym. Postępowanie diagnostyczne różni się w zależności od serostatusu AQP4-IgG. U pacjentów z potwierdzoną obecnością AQP4-IgG, czyli tzw. seropozytywnych, do tego, żeby rozpoznać NMOSD, wystarczy wykluczenie innych chorób, przede wszystkim stwardnienia rozsianego.
Zgodnie ze stanowiskiem ekspertów, leczenie NMOSD polega na leczeniu rzutu oraz na przewlekłym leczeniu immunosupresyjnym, którego celem jest zapobieganie kolejnym rzutom. W leczeniu rzutu zaleca się stosowanie wlewów dożylnych ze sterydem, a następnie sterydoterapia powinna być kontynuowana w postaci doustnej ze stopniową redukcją dawki, przez 2-8 tygodni, w zależności od ciężkości rzutu. Zalecanym leczeniem ciężkiego rzutu jest wykonanie wymiany osocza. U niektórych przypadkach można także rozważyć podawanie dożylnych wlewów immunoglobulin poliwalentnych.
Po rozpoznaniu NMOSD konieczne jest jak najwcześniejsze rozpoczęcie leczenia przewlekłego, zmniejszającego ryzyko wystąpienia rzutu choroby, gdyż w NMOSD każdy rzut wiąże się z dużym ryzykiem nieodwracalnego deficytu neurologicznego i niepełnosprawności pacjenta. Zarówno w seropozytywnym jak i seronegatywnym NMOSD można stosować nieselektywne leki immunosupresyjne oraz przeciwciało monoklonalne – rytuksymab. Leki te nie mają jednak zarejestrowanego wskazania do stosowania w NMOSD. W terapii seropozytywnego NMOSD pojawiły się w ostatnich latach trzy nowe cząsteczki, wykazujące bardzo dużą skuteczność w leczeniu tej choroby, i tym samym poprawiające rokowania pacjentów. Są to przeciwciała monoklonalne, które mogą być stosowane jako leki pierwszego wyboru u seropozytywnych chorych na NMOSD:
• ekulizumab: podawany dożylnie w monoterapii
• inebilizumab: podawany dożylnie w monoterapii
• satralizumab: podawany podskórnie; można go stosować w monoterapii lub jako terapię łączoną z innymi lekami immunosupresyjnymi.
Wszystkie te trzy leki są nakierowane na różne elementy układu odpornościowego tak, żeby hamować wytwarzanie patogennych przeciwciał AQP4-IgG, co oznacza, że działają przyczynowo i dlatego tak skutecznie zapobiegają kolejnym rzutom choroby. Badania kliniczne pokazują, że aż 80-90% pacjentów, stosujących te leki nie ma nowych rzutów choroby.
Aktualnie w procesie refundacyjnym w Polsce jest satralizumab. To lek, który został wpisany na listę technologii o wysokim poziomie innowacyjności i dzięki temu może być finansowany z Funduszu Medycznego, na co bardzo liczy zarówno środowisko neurologów, jak i pacjenci. Korzyści z leczenia satralizumabem są bowiem niebagatelne – to utrzymanie sprawności i jakości życia pacjenta, a niekiedy zapobiegnięcie śmierci, bo ciężkie rzuty NMOSD mogą skończyć się zgonem. Co więcej, leczenie satralizumabem ma korzystny profil bezpieczeństwa, a dzięki możliwości samodzielnego podania leku w warunkach domowych – jest bardzo wygodne dla pacjenta.
NMOSD (ang. neuromyelitis optica spectrum disorders), czyli choroby ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego, jest schorzeniem o podłożu autoimmunologicznym i agresywnym przebiegu. Charakteryzuje się występowaniem patologicznych ognisk zapalnych w obrębie nerwów wzrokowych, rdzenia kręgowego i mózgu, co szybko prowadzi do pojawienia się takich objawów jak m.in. zaburzenia widzenia, do całkowitej ślepoty włącznie, niedowłady kończyn (dotyczące tylko nóg lub i nóg i rąk), zaburzenia czucia, czy zaburzenia zwieraczy. Objawy nie muszą występować jednocześnie, a choroba w większości przypadków ma charakter rzutowy. Każdy rzut pozostawia duży deficyt neurologiczny.
