„Kiedy lek wskazany do stosowania w terapii postępującej rodzinnej homeostazy wewnątrzwątrobowej u pacjentów w wieku od 6 miesięcy, będzie refundowany i dostępny dla polskich dzieci z PFIC?” – pyta Iga Rawicka, prezes Fundacji EuropaColon Polska.
Terapia dla dzieci z PFIC, ciężką i nieuleczalną chorobą, miała być finansowana ze środków Funduszu Medycznego (patrz: Czy pacjenci z PFIC dostaną szansę na przeżycie dłużej niż 20 lat, dzięki środkom z Funduszu Medycznego?).
„Od naszej korespondencji w tej sprawie upłynęło już niemal pół roku, a dzieci nadal cierpią, drapią się do krwi, bo świąd skóry jest okrutny i nieustający. Do tego dochodzi zagrożenie bardzo poważnymi konsekwencjami choroby, jak chociażby marskość wątroby, czy rak wątrobowokomórkowy” – przypomina Rawicka.
Warto przypomnieć, że odewiksybat znalazł się w wykazie technologii medycznych o wysokim poziomie innowacyjności (TLI) opublikowanej w lutym 2022 roku, a następnie, po zasięgnięciu opinii wymaganych stron, na liście wybranych technologii lekowych opublikowanej przez Ministra Zdrowia w dn. 30 maja 2022 r. (pisaliśmy o tym:
Miłkowski: do końca maja zapadnie decyzja ws. TLI).
Postępująca rodzinna cholestaza wewnątrzwątrobowa może wystąpić już u niemowląt ok. 6. miesiąca życia. Mali pacjenci, z powodu zaburzenia wydzielania żółci i nieprawidłowego wchłanianie tłuszczów, mają niedobory witamin, cierpią na niedowagę, wolniej rosną, dokuczają im biegunki, zapalenie trzustki, a nawet zaburzenia słuchu. PFIC ma destrukcyjny wpływ na życie dzieci, a także ich rodziców i rodzin.
Szczególnie uciążliwym objawem choroby jest świąd, którego złagodzenie jest często początkowym celem terapii. Nasilony świąd może prowadzić do poważnych okaleczeń skóry (często powodujących krwawienia), zaburzeń snu, drażliwości, zaburzeń koncentracji i pogorszenia wyników w nauce. Nie sposób pominąć znaczenia intensywności i skutków świądu. W niektórych przypadkach jest on opisywany jako stałe swędzenie od stóp do głów, które często bywa nie do zniesienia, i podczas którego dzieci drapią się aż do krwi.
Kluczowym celem leczenia pacjentów z PFIC jest zmniejszenie intensywnego i nieuleczalnego świądu, który może doprowadzić do potrzeby wykonania przeszczepienia wątroby (LTx). Ponieważ świąd jest jednym z 2 wskazań do wykonania przeszczepienia wątroby u dzieci z PFIC, dzięki skutecznemu zmniejszeniu świądu, nowatorskie opcje terapeutyczne leczenia PFIC mogą potencjalnie opóźnić, lub być może zapobiec przeszczepieniu wątroby w tej populacji pacjentów.
