Własna krew pępowinowa może pomóc dzieciom również w Polsce. Pierwszy pacjent przyjął infuzję 16 listopada 2023 r. Jest to możliwe dzięki współpracy Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie, Mazowieckiego Centrum Neuropsychiatrii w Zagórzu oraz Polskiego Banku Komórek Macierzystych (PBKM).
„Program zastosowania własnej krwi pępowinowej w mózgowym porażeniu dziecięcym jest realizowany w ramach procedury medycznego eksperymentu leczniczego, na który posiadamy zgodę komisji bioetycznej” – powiedziała prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk, kierownik Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie.
Włączane są do niego dzieci z całej Polski, które posiadają własną krew pępowinową zabezpieczoną w PBKM oraz zostały zakwalifikowane przez neurologa dziecięcego. Koszty programu pokrywa PBKM.
Polscy specjaliści zdecydowali się na zastosowanie tej terapii, ponieważ dotychczasowe wyniki badań klinicznych wskazują na poprawę funkcjonowania pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym (MPD), którym podano odpowiednie dawki własnej krwi pępowinowej.
Mózgowe porażenie dziecięce (ang. cerebral palsy) jest złożonym zespołem zaburzeń rozwoju ruchu i postawy, które powstają w wyniku uszkodzenia rozwijającego się mózgu (najczęściej w życiu płodowym lub w okresie okołoporodowym). Wśród przyczyn przedporodowych mózgowego porażenia dziecięcego wymienia się: choroby somatyczne matki, zakażenia wewnątrzmaciczne, łożysko przodujące, wewnątrzmaciczne zahamowanie rozwoju płodu oraz wady wrodzone płodu. Wcześniactwo oraz niedotlenienie okołoporodowe uważane są za najczęstsze okołoporodowe przyczyny rozwoju MPD. Z kolei wśród przyczyn poporodowych wymienia się zapalenia opon mózgowo-rdzeniowych i mózgu.
Statystyki wskazują, że MPD jest najczęstszą przyczyną niepełnosprawności ruchowej wśród dzieci. Częstość jego występowania w Polsce szacuje się na 2–2,5 na 1000 żywych urodzeń. Najczęstszą postacią MPD jest porażenie czterokończynowe.
Rodzice dzieci z MPD przeważnie zauważają takie objawy jak: brak umiejętności prawidłowej stabilizacji głowy i tułowia, brak umiejętności siadania i chodzenia w wieku, w którym oczekuje się, że dziecko powinno to robić. Osoby mające doświadczenie w diagnozowaniu MPD mogą zauważyć u dziecka nieprawidłowości w poruszaniu się i układaniu, zbyt duże lub zbyt małe napięcie mięśni, nieprawidłowe odruchy, utrwaloną asymetrię.
U dzieci z MPD występują również inne objawy, takie jak: zaburzenia słuchu, wzroku, napady padaczkowe, niepełnosprawność intelektualna (najczęściej w stopniu znacznym lub głębokim) oraz u trzech czwartych dzieci silne dolegliwości bólowe. Ból u dzieci z MPD może uniemożliwić im prawidłowe funkcjonowanie.
Zaburzenie to nie jest diagnozowane w żadnym z dostępnych badań prenatalnych. Rozpoznanie MPD jest stawiane na podstawie wywiadu medycznego (dotyczącego okresu ciążowego, okołoporodowego i poporodowego), objawów klinicznych oraz badania obrazowego mózgu metodą rezonansu magnetycznego (MRI). Niezbędne mogą być konsultacje u okulisty, laryngologa, neurologa, a także u logopedy i psychologa.
Obecnie nie jest dostępne leczenie przyczynowe mózgowego porażenia dziecięcego. Brak jest terapii, która mogłaby cofnąć uszkodzenie mózgu i odbudować zniszczoną tkankę.
„Dotychczas dostępne metody leczenia dzieci z MPD skupiają się na leczeniu objawowym. Podstawę terapii stanowi rehabilitacja. Im wcześniej rozpoznamy mózgowe porażenie dziecięce i im wcześniej rozpoczniemy rehabilitację, tym lepsze rokowanie co do poprawy funkcjonowania dziecka. MPD nie możemy jednak wyleczyć” – podkreśliła prof. Chrościńska-Krawczyk.
Dzięki odpowiednio dobranej rehabilitacji możliwe jest jak najlepsze wykorzystanie
potencjału rozwojowego dziecka i zminimalizowanie skutków uszkodzeń. Farmakoterapia wykorzystywana jest w leczeniu padaczki u dzieci z MPD, a także spastyczności.
Chociaż obecnie nie ma przyczynowego leczenia MPD, to od kilku lat prowadzone są na świecie (głównie w USA i Australii) badania nad nową opcją terapeutyczną dla dzieci z tym zaburzeniem rozwojowym. Chodzi o zastosowanie autologicznej (czyli własnej) krwi pępowinowej u pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym.
Krew pępowinowa może być pozyskana jedynie w dniu porodu. Jest to metoda nieinwazyjna dla matki ani dziecka, nie wpływa też na przebieg porodu.
„Krew pępowinowa (i zawarte w niej komórki macierzyste) stosowane są od drugiej połowy lat 80. XX wieku w leczeniu chorób hematologicznych. W mózgowym porażeniu dziecięcym odgrywają rolę nieco inne mechanizmy niż te wykorzystywane w hematologii. Są to efekty przeciwzapalne, immunomodulujące oraz parakrynne. Wszystkie one mogą być przydatne
w terapii dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym” – wyjaśniła prof. Chrościńska-
-Krawczyk.
Krew pępowinowa zawiera komórki progenitorowe, które mogą dać początek wielu różnym liniom komórkowym, oraz inne rodzaje komórek macierzystych. Obecne w niej cytokiny przeciwzapalne mogą zmniejszać stan zapalny po uszkodzeniu mózgu. Z kolei wydzielane przez komórki krwi pępowinowej czynniki immunomodulacyjne i neurotropowe mogą sprzyjać naprawie ośrodkowego układu nerwowego.
W medycynie po raz pierwszy wykorzystano krew pępowinową w 1988 roku do rekonstrukcji układu krwiotwórczego u pacjenta z anemią Fanconiego. Od tego czasu zastosowano ją jako źródło komórek hematopoetycznych u kilkudziesięciu tysięcy pacjentów. Ponadto, uznaje się ją za najlepsze źródło komórek krwiotwórczych do transplantacji w chorobach metabolicznych, takich jak zespół Hurlera czy choroba Krabbego.
Obecnie w neurologii prowadzone są badania nad zastosowaniem krwi pępowinowej
w leczeniu encefalopatii niedotlenieniowo-niedokrwiennej, wrodzonego wodogłowia, ataksji oraz mózgowego porażenia dziecięcego.
Pionierką w dziedzinie badań nad zastosowaniem krwi pępowinowej u pacjentów z MPD jest prof. Joanne Kurtzberg z Duke Centre for Autism and Brain Development, Duke University (USA). Jej zespół przeprowadził m.in. randomizowane badanie kliniczne, którym objęto 63 dzieci z mózgowym porażeniem w wieku od 1. do 6. roku życia. Podzielono ich na dwie grupy, z których jedna otrzymywała infuzję autologicznej krwi pępowinowej, a druga placebo. Po roku dokonano zmiany – pierwsza grupa otrzymywała placebo, a druga krew pępowinową.
Po upływie kolejnych dwóch lat zaobserwowano, że dzięki zastosowaniu krwi pępowinowej w dużej dawce doszło do istotnej – statystycznie i klinicznie – poprawy motoryki dzieci w Skali Funkcjonalnej Motoryki Dużej GFMF-66 (Gross Motor Function Measure) w porównaniu z grupą kontrolną. Co więcej, w badaniach obrazowych odnotowano, że korelowało to ze wzrostem liczby połączeń nerwowych w mózgu.
„Bardzo ważny jest fakt, że nie zaobserwowano działań niepożądanych, co wskazuje na to, że jest to metoda bezpieczna” – oceniła prof. Chrościńska-Krawczyk.
Metaanaliza badań, którą opublikowano na łamach czasopisma „Expert Review of Neurotherapeutics”, potwierdziła bezpieczeństwo stosowania terapii z użyciem komórek pozyskanych z krwi pępowinowej u dzieci z MPD i wykazała, że w połączeniu z rehabilitacją pozwala ona uzyskać większy postęp w zakresie tzw. motoryki dużej niż sama rehabilitacja.
Na podstawie dotychczasowych wyników specjaliści z Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie, Mazowieckiego Centrum Neuropsychiatrii w Zagórzu oraz Polskiego Banku Komórek Macierzystych podjęli decyzję o wznowieniu programu u dzieci z MPD, które mają zabezpieczoną własną krew pępowinową.
„Uczestnicy programu będą badani w dwóch niezależnych ośrodkach przed zastosowaniem autologicznej krwi pępowinowej, w trakcie leczenia i po zakończeniu programu. To pozwoli nam na kompleksową ocenę skuteczności terapii” – powiedziała prof. Chrościńska-Krawczyk. Zaznaczyła, że u dzieci z najcięższymi postaciami MPD każda poprawa, nawet polegająca na tym, że dziecko będzie potrafiło lepiej stabilizować głowę, czy wykona samodzielnie ruch, jest dla rodziców ogromnie ważna.
„Krew pępowinowa nie jest złotym środkiem, który wyleczy dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym, natomiast na podstawie badań prowadzonych na świecie, można mieć nadzieję na poprawę stanu tych dzieci z MPD, które funkcjonują najgorzej” – zaznaczyła prof. Chrościńska-Krawczyk.
Pierwszych wyników programu można się spodziewać w październiku 2024 r.
