• Omjjara (momelotynib) jest pierwszym i jedynym lekiem w Unii Europejskiej wskazanym do stosowania u chorych na włóknienie szpiku (mielofibroza) z umiarkowaną do ciężkiej postacią anemii.
• Zatwierdzenie leku przez Komisję Europejską może stanowić odpowiedź na istotne niezaspokojone potrzeby medyczne, gdyż szacuje się, że problem anemii dotknie niemal każdego pacjenta z mielofibrozą.
• Lek jest wskazany do stosowania zarówno u pacjentów nowo zdiagnozowanych, jak i u pacjentów wcześniej leczonych ruksolitynibem (inhibitor kinazy janusowej).
Firma GSK poinformowała, że Komisja Europejska wydała zgodę na dopuszczenie do obrotu leku Omjjara (momelotynib), doustnego inhibitora JAK1/JAK2 i receptora aktywiny A typu 1 (ACVR1) podawanego raz dziennie. Omjjara jest pierwszym zarejestrowanym w UE lekiem stosowanym w leczeniu powiększenia śledziony związanego z chorobą lub objawów występujących u dorosłych pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej niedokrwistością, z pierwotnym włóknieniem szpiku, włóknieniem szpiku poprzedzonym czerwienicą prawdziwą lub włóknieniem szpiku poprzedzonym nadpłytkowością samoistną, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami kinazy janusowej (JAK) lub byli leczeni ruksolitynibem.
„Mielofibroza to choroba, która wiąże się z wieloma wyzwaniami w codziennym życiu pacjentów. Objawy takie jak powiększenie śledziony, zmęczenie, nocne poty czy uciążliwe bóle znacząco wpływają na jakość życia. Dotychczas pacjenci z niedokrwistością nie mieli konkretnej opcji leczenia tych objawów. Dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej momelotynibu, czyli leku o zróżnicowanym mechanizmie działania, może przyczynić się do zaspokojenia istotnej potrzeby medycznej tej grupy pacjentów” – uważa Krzysztof Kępiński, Dyrektor Relacji Zewnętrznych w firmie GSK.
Szacuje się, że w Unii Europejskiej włóknienie szpiku rozpoznaje się u 1 na 10 000 osób. W chwili rozpoznania około 40% pacjentów ma umiarkowaną lub ciężką niedokrwistość i szacuje się, że z czasem u prawie wszystkich chorych na włóknienie szpiku rozwinie się niedokrwistość. Pacjenci z włóknieniem szpiku i niedokrwistością wymagają dodatkowego leczenia wspomagającego, w tym transfuzji koncentratu krwinek czerwonych, a ponad 30% z nich przerywa leczenie z powodu niedokrwistości. Pacjenci uzależnieni od transfuzji mają złe rokowanie i krótszy czas całkowitego przeżycia.
Podstawą dopuszczenia momelotynibu do obrotu były dane z głównego badania klinicznego MOMENTUM oraz subpopulacji dorosłych pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej niedokrwistością (hemoglobina <10 g/dl) z badania III fazy SIMPLIFY-1. Badanie MOMENTUM zostało zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności momelotynibu w porównaniu z danazolem w leczeniu i ograniczaniu kluczowych objawów mielofibrozy w populacji pacjentów z objawami choroby oraz niedokrwistością, wcześniej leczonych inhibitorem JAK. Badanie SIMPLIFY-1 zostało zaprojektowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania momelotynibu w porównaniu z ruksolitynibem u pacjentów z mielofibrozą, którzy nie otrzymywali wcześniej terapii inhibitorem JAK.
W obu badaniach klinicznych najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi były biegunka, małopłytkowość, nudności, ból głowy, zawroty głowy, zmęczenie, osłabienie, ból brzucha i kaszel.
We wrześniu 2023 r. momelotynib został zarejestrowany pod marką Ojjaara przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) w leczeniu mielofibrozy pośredniego lub wysokiego ryzyka, w tym pierwotnego lub wtórnego włóknienia szpiku (poprzedzonego czerwienicą prawdziwą i poprzedzonego nadpłytkowością samoistną), u dorosłych pacjentów z niedokrwistością.
Momelotynib ma zróżnicowany mechanizm działania, obejmujący zdolność hamowania trzech kluczowych szlaków sygnałowych: kinazy janusowej JAK1, JAK2 i receptora aktywiny A typu 1 (ACVR1). Hamowanie JAK1 i JAK2 może złagodzić objawy ogólne i powiększenie śledziony. Dodatkowo hamowanie ACVR1 prowadzi do obniżenia poziomu krążącej hepcydyny, czego efektem jest zwiększenie dostępności żelaza i wytwarzania krwinek czerwonych.
Mielofibroza (włóknienie szpiku) to rzadki nowotwór szpiku kostnego o przewlekłym przebiegu. W przebiegu mielofibrozy szpik kostny jest stopniowo zastępowany włóknistą tkanką bliznowatą, co ogranicza jego zdolność do produkcji komórek krwi. W efekcie włóknienia szpiku krwiotworzenie przenosi się m.in. do śledziony, która znacznie się powiększa, co z kolei powoduje szereg dolegliwości tj. ból brzucha, uczucie pełności, nudności, biegunkę, obrzęki kończyn dolnych. Poza powiększeniem śledziony (splenomegalia) charakterystycznymi objawami choroby są postępująca niedokrwistość i wyniszczające objawy ogólnoustrojowe, takie jak zmęczenie, nocne poty i ból kości, które można przypisać nieskutecznej hematopoezie i nadmiernej produkcji cytokin prozapalnych.
W chwili rozpoznania około 40% pacjentów ma umiarkowaną lub ciężką postać anemii i szacuje się, że u większości pacjentów niedokrwistość rozwinie się w trakcie choroby. Pacjenci z włóknieniem szpiku i niedokrwistością wymagają dodatkowego leczenia wspomagającego, w tym transfuzji koncentratu krwinek czerwonych, a ponad 30% z nich zmuszona jest przerwać leczenie z powodu niedokrwistości. Pacjenci wymagający transfuzji mają złe rokowanie i krótsze czasy przeżycia.
