Molecure rozpoczęło podawanie pacjentom z aktywną sarkoidozą płucną leku OATD-01 w ramach fazy II badania klinicznego (etap proof-of-concept in human), podała spółka. Pierwsze na świecie podanie pacjentowi inhibitora chitotriozydazy 1 (CHIT1) nastąpiło w szpitalu Royal Infirmary w Edynburgu.
W ramach badania pacjenci będą przez 12 tygodni przyjmować codziennie stałą dawkę 25 mg OATD-01 lub placebo w postaci tabletek.
Bezpieczeństwo pacjentów będzie regularnie monitorowanie poprzez badania laboratoryjne, badania neurologiczne oraz EKG i spirometrię, podkreślono.
„Pierwsze podanie leku OATD-01 pacjentowi z sarkoidozą płuc to realizacja naszej misji skoncentrowanej na niesieniu pomocy i odmianie losu pacjentów cierpiących na nieuleczalne choroby poprzez rozwój terapii i możliwość zaoferowania im nowych opcji leczenia. Rozpoczęta w Wielkiej Brytanii druga faza badania z udziałem pacjentów z aktywną chorobą, czyli etap 'proof-of-concept in human’, to istotny kamień milowy w rozwoju klinicznym naszego wiodącego programu. To moment przełomowy również ze względu na fakt, że po raz pierwszy pacjentom oferujemy podanie inhibitora chitotriozydazy 1. Molecure jest pionierem i globalnym liderem w opracowaniu terapii opartych o mechanizm blokowania aktywności chitynaz. Badanie 'PoC in human’ jest kluczowe dla walidacji tego podejścia terapeutycznego, ponieważ istnieje całe spektrum chorób, których rozwój związany jest z podobnymi mechanizmami molekularnymi. Badanie przeprowadzimy na terenie Stanów Zjednoczonych, Wielkiej Brytanii, Norwegii oraz w krajach Unii Europejskiej, po uzyskaniu zgód od właściwych dla danych państw UE regulatorów. Wyniki tych badań będą miały strategiczne znaczenie dla dalszego budowania wartości i komercjalizacji OATD-01, dlatego z niecierpliwością oczekujemy na rezultaty badań w 2025 roku” – powiedział CEO i prezes Molecure Marcin Szumowski, cytowany w komunikacie.
Badanie kliniczne fazy II dla OATD-01 jest zaprojektowane jako badanie wieloośrodkowe z randomizacją, podwójnie zaślepione i kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności doustnego inhibitora CHIT1 (OATD-01) u około 100 pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną, w tym u pacjentów zarówno objętych wcześniej innymi terapiami, jak i dotychczas nieleczonych. Badanie obejmie około 20-30 ośrodków na terenie USA, Unii Europejskiej, Norwegii i Wielkiej Brytanii. Za organizację i kompleksowe przeprowadzenie badania odpowiada renomowane CRO (ang. Contract Research Organization) Simbec Orion, wynika z materiału.
W związku z wymogiem podwójnego zaślepienia badania, publikacja ostatecznych odślepionych wyników nastąpi po jego ukończeniu i jest przewidziana na koniec 2025 roku. Dla badania w zakresie skuteczności terapii został uzgodniony z FDA innowacyjny główny punkt końcowy, czyli odpowiedź na 12-tygodniowe podawanie OATD-01 mierzona stopniem redukcji zapalenia ziarniniakowego w miąższu płucnym, ocenionym na podstawie badania obrazowego metodą PET/CT. Po ukończeniu pełnego dawkowania wraz z okresem obserwacji przez około 50 pacjentów zaplanowana jest analiza cząstkowa (tzw. intermediate checkpoint) w celu oceny statystycznej wyników przez niezależny komitet i podjęcia decyzji o dalszym przebiegu badania w zakresie liczby pacjentów, podsumowano.
Molecure (d. OncoArendi Therapeutics) to firma biotechnologiczna specjalizująca się w poszukiwaniu, rozwoju i komercjalizacji nowych leków stosowanych w terapii chorób układu oddechowego i nowotworów. Spółka jest notowana na rynku głównym GPW od 2018 r.; wchodzi w skład indeksu sWIG80.
(ISBnews)
