Istnienie dużej, niezaspokojonej potrzeby zdrowotnej, wytyczne międzynarodowe, stanowiska polskich ekspertów klinicznych, w tym Konsultanta krajowego w dziedzinie neurologii dziecięcej i pozytywne stanowisko Rady Przejrzystości oraz rekomendacja prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji mogą nie wystarczyć, by dzieci i młodzież z mózgowym porażeniem dziecięcym i ciężką postacią ślinotoku otrzymali dostęp do refundowanego leczenia lekiem zawierającym bromek glikopironium. Lek może otrzymać negatywną decyzję refundacyjną w wyniku trudności powstałych na etapie negocjacji z Komisją Ekonomiczną.
Lek przeznaczony jest do leczenia ciężkiego ślinotoku u dzieci i młodzieży z ciężkimi uszkodzeniami centralnego układu nerwowego. Ślinotok (hipersalacja, ang. sialorrhoea) to nadmierny wyciek śliny z ust spowodowany zaburzeniami połykania śliny. Ciężki ślinotok u tych chorych może prowadzić do zagrażających życiu powikłań. Zawsze wiąże się z szeregiem problemów fizycznych, społecznych i psychologicznych.
Jak wskazała Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w Analizie Weryfikacyjnej Agencji, Stanowisku Rady Przejrzystości oraz Rekomendacji Prezesa, obecnie w Polsce nie ma dostępu do leczenia ciężkiego ślinotoku dla dzieci i młodzieży z ciężkimi uszkodzeniami centralnego układu nerwowego. Opinia ta została wsparta przez ekspertów klinicznych, w tym krajowego konsultanta w dziedzinie neurologii dziecięcej.
„Ten lek jest o tyle istotny w praktyce postępowania neurologów dziecięcych, ale również i pediatrów, dlatego że zmniejsza ślinienie u dzieci leżących, niechodzących i chodzących, dzieci przede wszystkim z mózgowym porażeniem dziecięcym, ale również innymi chorobami ośrodkowego układu nerwowego. Pielęgnacja tych dzieci, które mają ślinienie jest szalenie utrudniona. Na pewno wchłanianie leków jest gorsze. W związku z tym wprowadzenie preparatu, który mógłby zostać przepisany przez neurologa dziecięcego, ortopedę czy pediatrę byłoby bardzo dużym ułatwieniem” – powiedziała prof. dr hab. n. med. Barbara Steinborn, kierownik Katedry i Klinika Neurologii Wieku Rozwojowego Wydziału Nauk o Zdrowiu Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, członkini Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych.
Postępowanie refundacyjne dla tego leku w pierwszej linii leczenia ciężkiego ślinotoku w tej grupie chorych toczy się od lipca 2023 r. Przedstawione w toku postępowania refundacyjnego dowody naukowe, które wykazywały skuteczność i bezpieczeństwo stosowania terapii, doprowadziły do wydania pozytywnego Stanowiska Rady Przejrzystości, a następnie pozytywnej Rekomendacji Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Trudności pojawiły się na etapie negocjacji z zespołem negocjacyjnym Komisji Ekonomicznej. Pomimo kilku spotkań, negocjacji, doprecyzowania wskazań refundacyjnych i zmian propozycji finansowych, Komisja Ekonomiczna wydała negatywną uchwałę, która stała się podstawą do wydania negatywnego rozstrzygnięcia przez ministra zdrowia.
