Z końcem 2023 r. Plan dla Chorób Rzadkich przestał obowiązywać. Nowa wersja, nazywa przez media Planem 2.0 ciągle nie może doczekać się przyjęcia. „Liczę, że do końca maja uda się go reaktywować zapowiadała w kwietniu Urszula Demkow, wiceminister zdrowia. Co się z tym dokumentem dzieje?
„Plan dla chorób rzadkich 10 czerwca stanie na Komitecie Stałym Rady Ministrów, potem będą dwa tygodnie na konsultacje. Zakładam więc, że za miesiąc jego przyjęcie stanie się faktem” – wyjaśnia w rozmowie z ISBzdrowie Demkow.
Dopytywana przez nas twierdzi, że nie dokonano w dokumencie wielu zmian, raczej „dołożyliśmy część lekowo-innowacyjną, ale większych zmian nie było”. Na razie udało się uruchomić portal poświęcony tym schorzeniom.
Przypomnijmy, że Plan zakłada zmiany w sześciu obszarach:
Ośrodki Eksperckie Chorób Rzadkich;
Diagnostyka chorób rzadkich, w tym dostęp do nowoczesnych metod diagnostycznych z wykorzystaniem wielkoskalowych badań genomowych;
Dostęp do leków i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego w chorobach rzadkich;
Polski Rejestr Chorób Rzadkich;
Paszport/Karta pacjenta z chorobą rzadką;
Platforma Informacyjna „Choroby Rzadkie”.
Mamy już 44 ERN-y (czyli ośrodki Europejskiej Sieci Referencyjnej) w 23 podmiotach leczniczych, w 10 województwach. Porady są udzielane w poradniach specjalistycznych w 37 zakresach, w tym 22 poświęcone są dzieciom. „Potrzebujemy więcej ośrodków eksperckich. W momencie, kiedy plan zostanie podpisany, zachęcimy serdecznie kolejne ośrodki, żeby się do nas zgłaszały” – mówiła podczas konferencji „Priorities and Challenges in Polish and European Drug Policy”.
Warto przypomnieć, że w ostatnich latach wprowadzono wiele nowych terapii. Według zapowiedzi Ministerstwa Zdrowia w 2024 r. będziemy mieli 18 nowych cząsteczek „dedykowanych” chorobom rzadkim.
Ważny elementem planu rozwiązania powstające w Centrum e-Zdrowia. Jak wskazywała już wielokrotnie wiceminister, do zagospodarowania są trzy obszary: rejestr chorób rzadkich,
karta pacjenta z chorobą rzadką, prowadzenie platformy informacyjnej Choroba Rzadka.
„Karta pacjenta będzie wprost wynikała z rejestrów. Bardzo mi zależy żeby rejestry był wiarygodne, zbudowane tak jak w innych krajach. Pamiętajmy, że wszystkie dane będą trafiały na platformę P1. Dlatego trzeba przygotować lekarzy do nadawania kodów ORPHA i trzeba przygotować system. To trochę potrwa. W planach mamy zapisane, że prace zakończymy do końca 2025 roku” – tłumaczy nam Demkow.
Jak twierdzi obecnie trwa pilotaż karty chorego na hemofilię i na podstawie wyników tego pilotażu zostaną zaproponowane rozwiązania dla innych jednostek chorobowych. Czy będzie to od razu e-karta? „Tak, zdecydowanie. Chcemy żeby każdy lekarz czy ratownik medycznych miał dostęp do tych danych i wiedział, że ma do czynienia z pacjentem chorującym na chorobę rzadką, i uwzględnił to przy udzielaniu pomocy, bo przy niektórych chorobach nie można podawać niektórych leków” – podkreśla minister Demkow.
W Polsce mamy 2 mln, a nawet (według różnych szacunków) 3 mln osób z chorobami rzadkimi.
Obecnie sklasyfikowanych jest niemal 8 000 chorób rzadkich, przy czym 95 proc. procent pozostaje bez leczenia w postaci zarejestrowanej terapii. Ze względu na rzadkość występowania tych schorzeń wielu lekarzy nigdy nie miało z nimi styczności, a niestety to właśnie doświadczenie medyków ma ogromne znaczenie w diagnozie. Dlatego im więcej osób z takimi schorzeniami zgłosi się do gabinetów, tym większa będzie wiedza specjalistów w tym temacie. Pacjenci również powinni zdawać sobie sprawę z istnienia tych chorób i mieć świadomość, że są one wbrew pozorom częste. Cierpi na nie 30 milionów osób na terenie całej Unii Europejskiej.
