Ostra białaczka szpikowa (AML) to bardzo złośliwa, źle rokująca choroba nowotworowa o dużej dynamice rozwoju, niezależnie od wieku pacjenta. Może wystąpić w każdym wieku. Nieleczona prowadzi do śmierci. Na szczęście dziś medycyna pozwala już leczyć chorych skutecznie. Co ważne, w Polsce dostępne są już dla pacjentów niemal wszystkie zarejestrowane terapie. Klinicyści mają w swoim arsenale m.in. terapie celowane. Leczenie ostrej białaczki szpikowej jest zgodne ze standardami europejskimi.
„Diagnostyka ostrej białaczki szpikowej radykalnie się zmieniła na przestrzeni ostatnich lat, ze względu na konieczność wykorzystania i włączenia do standardowej diagnostyki złożonych metod, czyli badań molekularnych. Badania genetyczne grają dziś kluczową rolę. Wprowadzenie tych technik stało się koniecznością ze względu na lepsze poznanie biologii ostrej białaczki szpikowej, która pokazuje, że to choroba bardzo zróżnicowana genetycznie. Postęp w poznawaniu biologii nowotworu zaczął się przekładać na postęp w leczeniu, osiągany poprzez zmianę pewnych algorytmów. Do dotychczas standardowych opcji można dokładać terapie celowane „– wyjaśnia prof. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi i Wojewódzkiego Wielospecjalistycznego Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Łodzi.
Jak podkreśla, w ciągu ostatnich lat sytuacja pacjentów z AML istotnie się poprawiła. Polscy pacjenci mają dostęp do prawie wszystkich technologii, które zostały zarejestrowane do leczenia tej choroby.
„W ramach programu lekowego dostępne są dla pacjentów różne opcje terapeutyczne, w tym np. gemtuzumab ozogamycyny, czy też wenetoklaks. Chorym z rozpoznaną mutacją FLT3 możemy podać w tzw. I linii leczenia midostaurynę, zaś w II linii gliterytynib, który w monoterapii wykazuje skuteczność w leczeniu. Ostatnia z wymienionych terapii jest skierowana zarówno do chorych kwalifikujących się do intensywnej chemioterapii, jak i takich, którzy się do niej nie kwalifikują, mających nawrót po leczeniu lub oporność na leczenie pierwszej linii” – tłumaczy ekspertka.
To właśnie pacjenci z nawrotową lub oporną ostrą białaczką szpikową, u których występuje mutacja FLT3 są szczególnie źle rokującą grupą. Objęcie ich terapii programem lekowym to dla nich szansa na życie. Zastosowanie intensywnego leczenia wspomaganego terapią celowaną pozwala zakwalifikować do transplantacji komórek krwiotwórczych nawet chorych z grupy wysokiego ryzyka i osiągnąć wieloletnie przeżycie dla blisko 60 proc. chorych. U pacjentów z korzystnym rokowaniem, nawet bez przeszczepienia, przeżycie wieloletnie przekracza 80 proc. Okres leczenia jest ograniczony czasowo, czyli do czasu transplantacji szpiku.
„Od dwóch lat możemy w Polsce leczyć chorych na ostrą białaczkę szpikową ‒ oporną i nawrotową zgodnie ze standardami europejskimi. Wcześniej leczenie było nierefundowane, a pacjenci musieli robić zbiórki na leki, często umierając, zanim rodzina zbierze odpowiednią kwotę. Sama pamiętam pięć takich dramatów rodzinnych, gdzie chorzy zmarli, nie doczekawszy tej refundacji. Każda nowa, refundowana technologia lekowa to szansa na dłuższe życie. Dzisiaj to lekarz na podstawie diagnozy może natychmiast podać pacjentowi leczenie i często jest to jedyna opcja leczenia. Trzeba pamiętać, że są to leki często dla bardzo wąskiej populacji i pacjenci nie wyobrażają sobie braku ich dostępności w Polsce” – podkreśla Katarzyna Lisowska, liderka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.
