Szacuje się, że prawie połowa pacjentów z rozpoznaniem nowotworów mielodysplastycznych (MDS) już w chwili diagnozy jest zależna od transfuzji krwi. Eksperci podkreślają, że częste przetoczenia w długiej perspektywie mogą prowadzić do przeładowania żelazem, obciążającym wiele kluczowych dla życia organów. Uwagę na ten problem zwraca nowa inicjatywa Stowarzyszenia Hematoonkologiczni – kampania „Uwolnij się od transfuzji. Żyj z MDS lepiej i dłużej”. W jej ramach prowadzony będzie szereg działań edukacyjnych, których celem jest dostarczenie pacjentom i ich najbliższym niezbędnej wiedzy i praktycznych porad na temat możliwości terapeutycznych, uwalniających pacjentów z MDS od transfuzji i podniesienia jakości ich życia.
Nowotwory mielodysplastyczne (MDS) to grupa nowotworów, charakteryzująca się nieprawidłowym dojrzewaniem i funkcjonowaniem komórek krwi. Chorobę, która prowadzić może do rozwoju ostrej białaczki szpikowej, najczęściej diagnozuje się u osób po 60. roku życia. Jej objawy, takie jak samoistne krwawienia, częste infekcje, zmęczenie czy osłabienie, bywają trudne do jednoznacznego rozpoznania, co może opóźniać diagnozę.
MDS dzieli się w zależności od stopnia zaawansowania choroby. W przypadku MDS niskiego ryzyka celem leczenia jest poprawa parametrów hematologicznych i jakości życia, natomiast w MDS wysokiego ryzyka (transformacji do ostrej białaczki szpikowej) – zahamowanie progresji i wydłużenie przeżycia. Ponieważ część pacjentów z MDS niskiego ryzyka może przejść do grupy wysokiego ryzyka, kluczowe jest wczesne wdrożenie skutecznej terapii.
„U większości, bo ok. 70 proc. pacjentów, ryzyko to jest niskie a leczenie polega na regularnych transfuzjach krwi, dostarczających do organizmu te krwinki, których organizm pacjenta nie wytwarza w odpowiedniej liczbie. Paradoksalnie, terapia, która ratuje życie, pogarsza też jego jakość i ma inne negatywne konsekwencje. Zaliczyć do nich możemy reakcje poprzetoczeniowe, zakażenia czy przeładowanie organizmu żelazem, które obciąża nerki, wątrobę i inne kluczowe dla życia organy. Dodatkowo z czasem pacjenci stają się coraz bardziej zależni od transfuzji, co wymaga ich częstego powtarzania. Stanowi to znaczne obciążenie dla osoby chorej, m.in. z powodu potrzeby częstszych wizyt w szpitalu, ale także musimy pamiętać, że jest to obciążenie systemu opieki zdrowotnej” – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie. – „Szansą dla pacjentów wymagających przetoczeń, a także dla usprawnienia opieki nad tą grupą chorych w systemie opieki zdrowia, mogłoby być rozszerzenie refundacji na luspatercept, nowoczesnego leku, który reguluje dojrzewanie krwinek czerwonych. Aktualnie jest on refundowany po leczeniu erytropoetyną lub u pacjentów, którzy nie kwalifikują się do leczenia erytropoetyną, u których występuje obecność pierścieniowatych syderoblastów (lub mutacji SF3B1). Ważne jest, aby dostęp do nowoczesnego leczenia zyskali również chorzy bez względu na obecność pierścieniowatych syderoblastów już od pierwszej linii leczenia, zgodnie ze wskazaniem rejestracyjnym Europejskiej Agencji Leków (EMA)”.
Celem kampanii „Uwolnij się od transfuzji. Żyj z MDS lepiej i dłużej” jest zwiększenie świadomości wśród społeczeństwa na temat życia z nowotworami mielodysplastycznymi, obciążeń, jakie niosą za sobą regularne przetoczenia krwi oraz budowania wiedzy w zakresie innych możliwości terapeutycznych. Więcej informacji można znaleźć na stronie: https://hematoonkologiczni.pl/
