Tag: choroby rzadkie
Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych apeluje o wprowadzenie powszechnego badania przesiewowego noworodków w kierunku leukodystrofii...
Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych (PTND) zwraca uwagę na pilną potrzebę wprowadzenia w Polsce powszechnego badania przesiewowego noworodków w kierunku leukodystrofii metachromatycznej (MLD) – rzadkiej,...
Baker McKenzie: Planowane zmiany w ustawie refundacyjnej pomogą usunąć wady ostatniej nowelizacji
Zapowiadane przez Ministerstwo Zdrowia zmiany w ustawie refundacyjnej mają szansę poprawić jakość procedur i zwiększyć stabilność rynku farmaceutycznego, twierdzą eksperci kancelarii Baker McKenzie.Najbardziej oczekiwane...
Zatrzymać Ataksję Friedreicha
Do niedawna nie istniał żaden lek na Ataksję Friedreicha (FA). A ta rzadka choroba w ciągu 10-20 lat sadza na wózku większość dotkniętych nią...
Plan dla Chorób Rzadkich 2.0 coraz bliżej przyjęcia? Minister Demkow jest optymistką
Z końcem 2023 r. Plan dla Chorób Rzadkich przestał obowiązywać. Nowa wersja, nazywa przez media Planem 2.0 ciągle nie może doczekać się przyjęcia. "Liczę,...
Skóra odzwierciedla stan naszego zdrowia. O jakich chorobach mogą świadczyć zmiany skórne?
Nasza skóra to nie tylko bariera ochronna, ale także jeden z najważniejszych wskaźników ogólnego stanu zdrowia. Gdy organizm jest w dobrej kondycji, powinna ona...
Choroba Fabry’ego może skrócić życie nawet o 20 lat. Pacjenci żyją w bólu
Choroba Fabry’ego uszkadza mózg i serce. Niespecyficzność objawów sprawia, że pacjenci czekają na diagnozę nawet kilkanaście lat. Symptomami są m.in. przeszywający ból rąk i...
AstraZeneca przejmuje francuski biotech
AstraZeneca przejmuje spółkę Amolyt Pharma za 1,05 mld dolarów. Ten francuski biotech ma bowiem lek na późną fazę terapii niedoczynności przytarczyc, który może być...
33 nowe terapie znajdą się na kwietniowej liście refundacyjnej
"Na kwietniowej liście refundacyjnej znajdzie się najwięcej jak do tej pory, bo aż 33 nowe terapie, w tym 7 dla onkologii i 8 dla...
W chorobach rzadkich refundujemy zaledwie 40 proc. dostępnych leków
W Polsce obecnie refundowanych jest tylko 41 innowacyjnych technologii lekowych ze 134 zarejestrowanych w obszarze chorób rzadkich nieonkologicznych oraz 38 innowacyjnych technologii lekowych z...
ASMD – choroba tak rzadka, że nikt o niej wcześniej nie słyszał
• Rzadsza od innych chorób rzadkich: 50 razy rzadsza niż SMA, 48 razy rzadsza niż mukowiscydoza, 5 razy rzadsza niż choroba Gauchera, 3 razy...