Tag: onasemnogen abeparwowek
Prof. Mazurkiewicz-Bełdzińska: dzięki przesiewowi poznamy prawdziwą liczbę chorych na SMA
W lutym 2021 roku, na wniosek Ministerstwa Zdrowia, program powszechnych badań przesiewowych u noworodków został poszerzony o badanie w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA)....
Pacjenci: choroby rzadkie nie mogą być finansowane tylko z Funduszu Medycznego
Minister zdrowia opublikował 19 maja listę pięciu innowacyjnych technologii lekowych stosowanych w chorobach rzadkich, które mogą być finansowane z Funduszu Medycznego. Znalazł się na...
Pierwsza terapia genowa w leczeniu SMA od roku dostępna w Europie
W 2020 roku onasemnogen abeparwowek uzyskała warunkowe dopuszczenie do obrotu w Europie, jako pierwsza i jedyna terapia genowa w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA),...
Terapia genowa w leczeniu SMA ujęta w wykazie leków AOTMiT
Pierwszy wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności opublikowany przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), w ramach ustawy o Funduszu Medycznym, obejmuje jedenaście...
Priorytety w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) w Polsce
Fundacja SMA oraz środowisko klinicystów od kilku lat czyniło starania mające na celu wprowadzenie badań przesiewowych dla wszystkich noworodków w kierunku SMA w Polsce....
PTND: leczenie genowe SMA nie jest skuteczniejsze niż nusinersenem
Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych (PTND) oraz Fundacja SMA doceniają wagę dopuszczenia do stosowania nowej opcji terapeutycznej w rdzeniowym zaniku mięśni – leczenia genowego. Jednocześnie...