Tag: sma
Miłkowski: nie będzie refundacji terapii genowej SMA w Polsce
"Populacja pacjentów z SMA jest zabezpieczona. Nie widzę powodu, by ustalać specjalną ścieżkę refundacji dla terapii genowej w której chodzi jedynie o komfort chorych,...
W SMA potrzeba jest indywidualizacja terapii
Chorzy na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) w Polsce od blisko trzech lat mają zapewniony dostęp do jednej z trzech przełomowych terapii farmakologicznych, ponadto kraj...
Novartis odpiera zarzuty Ministerstwa Zdrowia
"Jesteśmy zaskoczeni, że Minister Zdrowia zdecydował się zaprezentować zakres wartości cen leku, pomimo że negocjacje cenowe (zgodnie z deklaracją Ministra Zdrowia) wciąż trwają i...
Nie dla refundacji terapii genowej w SMA
"Zakończyły się negocjacje cenowe w sprawie refundacji leku Zolgensma. Producent postawił zaporową cenę 6-7 mln zł za podanie leku dla jednego pacjenta" - poinformował...
Biogen planuje rozpoczęcie badania oceniającego potencjalne korzyści z zastosowania wyższej dawki leku nusinersen u...
Biogen ogłosił dziś plany rozpoczęcia globalnego badania klinicznego fazy 3b, ASCEND. Badanie ASCEND ma na celu ocenę wyników klinicznych i profilu bezpieczeństwa stosowania większej...
Prof. Mazurkiewicz-Bełdzińska: dzięki przesiewowi poznamy prawdziwą liczbę chorych na SMA
W lutym 2021 roku, na wniosek Ministerstwa Zdrowia, program powszechnych badań przesiewowych u noworodków został poszerzony o badanie w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA)....
Jest pierwszy pacjent z SMA 'wychwycony’ w przesiewie
Od 1 lipca we wszystkich pomorskich szpitalach prowadzone są badania przesiewowe noworodków pod kątem rdzeniowego zaniku mięśni. Pierwsze dziecko, u którego w ten sposób...
Najnowsze dane potwierdzają długoterminową skuteczność nusinersenu
Nowe analizy sugerują, że podawanie wyższej dawki nusinersenu może przyczyniać się do klinicznie istotnej poprawy funkcji ruchowych. Analiza badania NURTURE wykazała, że 92% dzieci,...
Pacjenci: choroby rzadkie nie mogą być finansowane tylko z Funduszu Medycznego
Minister zdrowia opublikował 19 maja listę pięciu innowacyjnych technologii lekowych stosowanych w chorobach rzadkich, które mogą być finansowane z Funduszu Medycznego. Znalazł się na...
Pierwsza terapia genowa w leczeniu SMA od roku dostępna w Europie
W 2020 roku onasemnogen abeparwowek uzyskała warunkowe dopuszczenie do obrotu w Europie, jako pierwsza i jedyna terapia genowa w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA),...