Tag: terapia genowa
Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych apeluje o wprowadzenie powszechnego badania przesiewowego noworodków w kierunku leukodystrofii...
Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych (PTND) zwraca uwagę na pilną potrzebę wprowadzenia w Polsce powszechnego badania przesiewowego noworodków w kierunku leukodystrofii metachromatycznej (MLD) – rzadkiej,...
Menopauza, terapie komórkowe i genowe – na to stawia Bayer
Bayer Pharmaceuticals przedstawia plany wprowadzenia szeregu nowych, przełomowych rozwiązań medycznych
• Programy rozwojowe, znajdujące się na zaawansowanych etapach realizacji, oraz prace na wczesnych etapach nad...
Biogen: Terapia genowa może nie leczyć wszystkich neuronów ruchowych w SMA
Nowe dane zaprezentowane podczas tegorocznego kongresu medycznego Cure SMA podkreślają potencjalne korzyści ze stosowania leku nusinersen u niemowląt i małych dzieci z niezaspokojonymi potrzebami...
Terapia genowa w leczeniu SMA refundowana od 1 września dla dzieci diagnozowanych w programie...
Jednorazowa terapia genowa Zolgensma (onasemnogen abeparwowek) stosowana w leczeniu SMA, od 1 września 2022 r. będzie refundowana przez Ministra Zdrowia. Onasemnogen abeparwowek to jedyna...
Miłkowski: nie będzie refundacji terapii genowej SMA w Polsce
"Populacja pacjentów z SMA jest zabezpieczona. Nie widzę powodu, by ustalać specjalną ścieżkę refundacji dla terapii genowej w której chodzi jedynie o komfort chorych,...
Prof. Mazurkiewicz-Bełdzińska: dzięki przesiewowi poznamy prawdziwą liczbę chorych na SMA
W lutym 2021 roku, na wniosek Ministerstwa Zdrowia, program powszechnych badań przesiewowych u noworodków został poszerzony o badanie w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA)....
Pierwsza terapia genowa w leczeniu SMA od roku dostępna w Europie
W 2020 roku onasemnogen abeparwowek uzyskała warunkowe dopuszczenie do obrotu w Europie, jako pierwsza i jedyna terapia genowa w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA),...
Osoby z rzadkimi genetycznymi schorzeniami oczu czekają na zmiany w leczeniu
"Obecnie osoby z genetycznymi schorzeniami siatkówki oka są dyskryminowane i narażone na wykluczenie społeczne wynikające z ograniczonego dostępu do diagnostyki i nowoczesnych terapii" –...
Terapia genowa objęta refundacją w Anglii
Lek Zolgensma stosowany w leczeniu dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), będzie po raz pierwszy dostępny w ramach brytyjskiej publicznej opieki zdrowotnej (NHS).Dzisiaj (8...
Terapia genowa w leczeniu SMA ujęta w wykazie leków AOTMiT
Pierwszy wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności opublikowany przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), w ramach ustawy o Funduszu Medycznym, obejmuje jedenaście...